急性髓性白血病(AML)严重威胁人类健康,对于携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓性白血病患者而言,治疗难度更大。不过,恩西地平(idhifa/Enasidenib)的出现带来了转机,其显著疗效为患者带来曙光。
正常细胞代谢有序,而携带IDH2基因突变的白血病患者体内,突变的IDH2蛋白会使异柠檬酸异常转化为2-羟基戊二酸(2-HG)。2-HG大量积累,干扰正常造血干细胞分化,导致白血病细胞恶性增殖。恩西地平是强效IDH2抑制剂,能精准结合突变的IDH2蛋白,抑制其活性,减少2-HG生成。随着2-HG水平降低,白血病细胞异常增殖被抑制,正常造血功能逐步恢复。
恩西地平主要用于携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓性白血病患者。复发指病情缓解后再次发作,难治性意味着对常规治疗反应差,这类患者以往治疗选择少,病情棘手。
恩西地平一般口服,推荐剂量为每日1次,每次100mg。患者需严格按医嘱定时定量服药,不能随意增减剂量或停药。医生会依据患者年龄、身体状况、病情严重程度及药物耐受程度调整治疗方案。
治疗期间,患者要密切关注自身状况。部分人可能出现恶心、呕吐、腹泻等胃肠道不适,通常调整饮食或药物干预可缓解。药物可能影响肝功能,患者需定期查肝功能,以便及时处理肝损伤。恩西地平还可能引发分化综合征,症状有发热、呼吸困难、体重快速增加等,一旦出现需立即告知医生治疗。另外,因药物对胎儿影响不明,孕妇和哺乳期女性应避免使用。
恩西地平优势明显,靶向性强,精准打击携带IDH2基因突变的白血病细胞,减少对正常细胞损害,降低不良反应。口服给药方式方便患者,提高依从性,利于长期治疗。恩西地平为携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓性白血病患者提供有效治疗手段,显著改善生存状况。患者使用时务必严格遵医嘱,积极配合治疗,以达最佳治疗效果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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