培米替尼（Pemigatinib），商品名达伯坦，是一种创新的靶向治疗药物，自上市以来，在胆管癌的治疗领域发挥了重要作用。

　　一、药物特性与作用机制

　　培米替尼是一种ATP竞争性的FGFR（成纤维细胞生长因子受体）激酶抑制剂，具有高度的选择性和强效性。它通过抑制FGFR通路，特别是FGFR2融合或重排所产生的异常信号传导，从而阻断肿瘤细胞的生长和增殖。FGFR2融合或重排是胆管癌等恶性肿瘤中常见的基因突变类型，培米替尼的靶向作用机制使其在治疗这类肿瘤方面展现出显著的疗效。

　　二、临床试验数据

　　培米替尼的疗效得到了多项临床试验的验证。其中，FIGHT-202是一项非盲、单臂、多中心Ⅱ期临床试验，旨在评估培米替尼在治疗FGFR2融合或重排的胆管癌患者中的有效性。该试验纳入了146例患者，分为三组：A组（FGFR2融合或重排）、B组（其他FGF/FGFR基因改变）和C组（无FGF/FGFR基因改变）。所有患者接受培米替尼13.5mg每天一次的治疗，21天为一个周期，给药2周，停药1周。

　　结果显示，A组患者的客观缓解率（ORR）为36%，包括3例完全缓解（CR）和35例部分缓解（PR）。平均随访时间15个月时，A组中位无进展生存期（PFS）为6.9个月，疾病控制率（DCR）为82%，中位缓解持续时间为9.1个月，初步的中位总生存期（OS）达21.1个月。相比之下，B组和C组的疗效明显较差，这充分证明了培米替尼在治疗FGFR2融合或重排胆管癌中的疗效优势。

　　三、适应症

　　培米替尼主要用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗，并经检测确认存在FGFR2融合或重排的晚期或转移性胆管癌成人患者。此外，培米替尼还被批准用于治疗带有FGFR1基因重组的复发或难治性髓系或淋巴系肿瘤（MLNs）成人患者，成为首个获批用于治疗带有FGFR1基因重组的MLN患者的精准疗法。

　　四、不良反应

　　尽管培米替尼在治疗胆管癌等方面展现出显著的疗效，但患者在使用过程中仍需注意其可能引发的不良反应。常见的不良反应包括腹泻、疲劳、指甲毒性（如指甲与床分离或指甲形成不良）、脱发、恶心、便秘、口腔炎、腹痛等。此外，一些患者还可能出现低磷血症、高磷血症、干眼症、味觉扭曲、皮肤干燥、关节疼痛等不适症状。

　　为了减少不良反应的发生，患者在使用培米替尼前应进行全面的体检，评估身体状况是否适合使用该药物。同时，患者应告知医生自己是否有其他疾病或正在使用的其他药物，以免发生药物相互作用。在使用过程中，患者应定期进行肝功能、肾功能和血液检查，以便及时发现并处理可能出现的不良反应。

　　五、未来展望

　　随着对胆管癌等恶性肿瘤发病机制研究的不断深入以及靶向治疗药物的不断涌现，培米替尼在治疗这类肿瘤方面的应用前景越来越广阔。未来，培米替尼有望与其他靶向药物或免疫疗法相结合，形成更为有效的联合治疗方案，进一步提高患者的治疗效果和生存率。同时，针对培米替尼的耐药性问题，研究人员也将继续探索其机制并开发新的解决策略。

　　综上所述，培米替尼作为一种创新的靶向治疗药物，在胆管癌等恶性肿瘤的治疗中发挥了重要作用。其独特的药物特性、明确的作用机制、显著的临床试验数据以及不断拓展的适应症，使得培米替尼成为这类患者的重要治疗选择。未来，随着研究的不断深入和临床实践的积累，培米替尼有望在恶性肿瘤治疗领域发挥更加重要的作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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