艾伏尼布（Ivosidenib），商品名拓舒沃（Tibsovo），是一种针对特定类型白血病的靶向性抗癌药物。它作为首个获批的异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变抑制剂，为携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者提供了新的治疗选择。
艾伏尼布是一种口服的IDH1突变选择性抑制剂。IDH1基因在正常情况下参与细胞的能量代谢过程，但在某些白血病患者中，IDH1会发生突变，导致产生异常的代谢产物，进而促进肿瘤细胞的生长和分裂。艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶的活性，阻断这一异常代谢途径，从而减少白血病细胞的增殖，并诱导其死亡。
艾伏尼布在多项临床试验中展现出了显著的疗效。在一项针对携带IDH1突变的成人复发或难治性AML患者的开放性、单臂、多中心临床试验中，174例患者接受了艾伏尼布的治疗。结果显示，接受治疗后，部分患者的白血病细胞数量显著减少或完全消失，同时疾病进展的风险也得到明显降低。具体而言，完全缓解（CR）和伴有部分血液学恢复的完全缓解（CRh）的总缓解率达到了一定比例，且中位缓解持续时间较长。此外，艾伏尼布还显著提高了患者的总生存期和无进展生存期。
在胆管癌的治疗方面，艾伏尼布同样表现出色。一项临床试验显示，对于既往接受过治疗的携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者，艾伏尼布能够延长患者的无进展生存期，并改善其生活质量。
艾伏尼布的推荐剂量为每日口服一次，每次500毫克，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。患者可以在空腹或餐后服用，但应避免与高脂肪膳食一起服用，因为这可能会导致药物浓度增加。艾伏尼布片剂应整片吞服，不可掰开、压碎或咀嚼。若患者漏服或未在规定时间服药，应尽快补服，但要在原定下一次服药前至少12个小时，以确保两次服药间隔不少于12小时。
尽管艾伏尼布在治疗白血病方面显示出显著的疗效，但患者在使用过程中也可能会遇到一些副作用。常见的副作用包括疲劳、关节痛、皮疹、腹泻、恶心、发热、咳嗽和便秘等。较少见但可能严重的副作用包括分化综合症，这是一种与AML治疗相关的潜在严重并发症。此外，艾伏尼布还可能影响心脏功能，导致心律不齐、心动过速或心动过缓等问题。
为了管理这些副作用，医生通常会建议患者进行定期的监测和评估。对于轻度至中度的副作用，可以通过调整饮食结构、使用辅助药物或对症治疗来缓解症状。对于严重的副作用，医生可能会考虑中断用药或减少剂量。
在使用艾伏尼布之前，患者应告知医生自己的过敏史、当前正在使用的药物以及任何可能的药物相互作用。对于妊娠期或哺乳期的妇女，应避免使用艾伏尼布，因为它可能对胎儿或婴儿造成伤害。此外，对于预先存在严重肾脏或肝脏损伤的患者，在开始使用艾伏尼布之前，医生应仔细评估其风险和潜在获益。
综上所述，艾伏尼布作为一种创新的IDH1突变抑制剂，为携带IDH1易感突变的白血病患者提供了新的治疗选择。通过抑制IDH1突变酶的活性，艾伏尼布能够阻断异常代谢途径，从而减少白血病细胞的增殖，并诱导其死亡。临床试验数据显示，艾伏尼布在治疗白血病方面具有显著的疗效和安全性。然而，患者在使用过程中也需要注意潜在的副作用，并与医生密切合作进行监测和管理。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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