普纳替尼（Ponatinib），也被称为帕纳替尼，是一种创新的口服靶向治疗药物，属于酪氨酸激酶抑制剂类别。该药物在2021年12月获得美国FDA的批准，主要用于治疗某些特定类型的白血病。

　　一、药物基本信息

　　普纳替尼主要针对的是慢性粒细胞白血病（CML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）中的特定亚群，尤其是那些对其他激酶抑制剂耐药或不耐受的患者。对于CML，普纳替尼适用于慢性期、加速期或急变期的治疗；对于ALL，则适用于Philadelphia染色体阳性（Ph+）的患者。此外，普纳替尼也被探索性地用于治疗其他类型的恶性肿瘤，如胸膜间皮瘤。

　　二、疗效与作用机制

　　普纳替尼的主要疗效来源于其对Bcr-Abl融合蛋白的抑制作用。Bcr-Abl融合蛋白是CML的主要致病因子，也是Ph+ALL的关键驱动因素。通过抑制Bcr-Abl的活性，普纳替尼能够阻断异常细胞增殖和生存所需的信号通路，从而达到治疗目的。

　　临床试验数据显示，普纳替尼在治疗CML和Ph+ALL方面表现出显著的疗效。它不仅能够控制疾病的进展，还能导致更高的完全细胞遗传学和分子学反应，延长患者的生存期。此外，普纳替尼在治疗胸膜间皮瘤方面也显示出潜力，能够抑制一些突变的激酶，这些突变在胸膜间皮瘤中经常出现。

　　三、用法用量与注意事项

　　普纳替尼的推荐起始剂量为45毫克，每日口服一次，可与食物同服或不与食物同服。然而，患者的具体剂量可能会根据个体的反应和耐受性进行调整。如果患者在治疗过程中出现不良反应，如皮疹、关节痛、高血压等，医生可能会考虑暂时中断治疗、减少剂量或停止使用普纳替尼。

　　值得注意的是，普纳替尼可能会对胎儿造成伤害，因此孕妇应避免使用。对于哺乳期妇女，目前尚无关于普纳替尼在母乳中的存在或对母乳喂养儿童影响的数据，因此建议在治疗期间和末次给药后6天内不要母乳喂养。此外，老年患者在使用普纳替尼时更可能发生不良反应，因此剂量选择应谨慎。

　　四、储存与保管

　　普纳替尼应遮光、密封并在干燥处保存。在原包装中，片剂应储存在20°C至25°C下，允许在15°C至30°C之间进行运输。避免将药物暴露在极端高温或低温环境中，以确保其稳定性和疗效。

　　综上所述，普纳替尼作为一种针对特定白血病的有效治疗药物，在临床上展现出显著的疗效。然而，患者在使用时仍需注意其潜在的不良反应和用药安全性。通过合理使用和密切监测，普纳替尼有望为更多患者带来希望和康复。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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