骨髓纤维化是一种复杂且严重的骨髓增殖性疾病,其特点是骨髓中纤维组织过度增生,干扰正常造血功能,导致患者出现贫血、脾肿大、虚弱等一系列症状,严重影响生活质量与健康。菲卓替尼(Fedratinib/Inrebic)的出现,为骨髓纤维化等相关疾病的治疗开辟了新途径。
菲卓替尼属于JAK2激酶抑制剂。在骨髓纤维化的发病机制里,JAK-STAT信号通路异常激活扮演关键角色。许多患者存在JAK2基因突变,使得该信号通路持续处于过度激活状态,引发造血干细胞无序增殖、骨髓纤维组织大量生成,以及炎症反应加剧。菲卓替尼能够精准地与JAK2激酶结合,抑制其活性,从而切断异常激活的信号传导,让造血干细胞的增殖恢复正常,阻止骨髓纤维组织进一步增多,缓解炎症,为骨髓造血创造良好微环境。
菲卓替尼主要适用于中危-2或高危的原发性骨髓纤维化患者,以及真性红细胞增多症后、原发性血小板增多症后引发的骨髓纤维化患者。这些患者通常饱受脾肿大带来的腹部胀满、疼痛困扰,还伴有严重贫血导致的乏力、头晕,以及不明原因的低热、盗汗、体重减轻等全身性症状,严重影响日常生活。
菲卓替尼采用口服给药,使用方便。一般推荐起始剂量为每日400mg,每天1次,可在饭前或饭后服用。不过,具体剂量并非一成不变,医生会依据患者的年龄、肝肾功能状况、对药物的耐受程度以及治疗过程中的反应等,进行个性化调整。在治疗期间,需要密切监测血常规、肝肾功能等指标,以便及时调整药物剂量,确保治疗安全有效。
菲卓替尼在实际应用中,能有效缓解骨髓纤维化患者的症状,缩小肿大的脾脏,改善造血功能,提升生活质量。与传统治疗手段相比,它具有口服方便、靶向性强的优势,直接针对疾病发病根源进行治疗,为患者带来更优的治疗效果。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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