塞尔帕替尼(Retevmo/LOXO-292),是一种高效、口服、高选择性的RET激酶抑制剂。这款药物的诞生,为RET基因变异癌症患者提供了新的治疗选择,标志着在精准医疗领域取得了又一重要进展。
塞尔帕替尼的化学名为Selpercatinib,商品名为Retevmo,也被称为LOXO-292或赛普替尼。它通过特异性地抑制RET激酶的活性,阻断由RET基因变异引起的异常信号通路,从而抑制肿瘤细胞的增殖和扩散。这一作用机制使得塞尔帕替尼在治疗RET基因融合或突变的癌症中表现出显著的疗效。
2020年5月,塞尔帕替尼获得美国食品及药物管理局(FDA)的批准,用于治疗转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)、晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC)以及RET融合阳性的其他晚期实体瘤。这一批准标志着塞尔帕替尼成为首个专门针对RET基因变异癌症患者的靶向治疗药物。
在非小细胞肺癌的临床试验中,塞尔帕替尼展现出了令人瞩目的疗效。对于RET融合突变的非小细胞肺癌患者,无论是初治还是化疗后耐药进展的患者,塞尔帕替尼都能显著缩小肿瘤体积,并延长患者的无进展生存期。特别是在一些脑转移患者中,塞尔帕替尼因其能透过血脑屏障,也取得了显著的治疗效果。
在甲状腺髓样癌的治疗中,塞尔帕替尼同样表现出色。对于RET基因突变的甲状腺髓样癌患者,塞尔帕替尼能够抑制肿瘤的生长和扩散,提高患者的生存率和生活质量。此外,塞尔帕替尼还用于治疗其他RET融合阳性的晚期实体瘤,为患者提供了新的治疗选择。
塞尔帕替尼的推荐剂量为每日两次,根据患者体重调整具体剂量。患者应在医生的指导下使用,并严格按照处方上的用药说明进行。在用药期间,患者应定期监测肝功能指标,如谷丙转氨酶(ALT)和天冬氨酸转氨酶(AST),以及血压等生理指标,以便及时发现并处理可能的不良反应。
尽管塞尔帕替尼在治疗RET基因变异癌症中表现出显著的疗效,但患者在使用过程中仍需注意可能出现的不良反应。常见的不良反应包括水肿、腹泻、乏力、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛等。这些反应大多是轻至中度的,并可通过对症治疗或调整剂量来有效管理。
综上所述,塞尔帕替尼作为一种高效、高选择性的RET激酶抑制剂,为RET基因变异癌症患者提供了新的治疗选择。其显著的疗效和相对安全的治疗特性,使得患者在治疗过程中能够获得更好的生活质量和疾病控制。随着研究的深入和临床应用的推广,塞尔帕替尼有望为更多患者带来福音。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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