在癌症的复杂成因中，基因异常扮演着关键角色。其中，RET基因异常在多种癌症类型中被发现，而普吉华（普拉替尼，PRALSETINIB）的出现，为携带RET基因异常的癌症患者带来了曙光。

　　RET基因编码一种跨膜的受体酪氨酸激酶。在正常生理状态下，RET蛋白参与细胞的生长、分化和存活等过程。然而，当RET基因发生异常，如点突变、融合等，会导致RET蛋白持续激活，引发下游信号通路的过度活化，促使癌细胞不受控制地增殖、存活和转移。普拉替尼是一种强效、高选择性的RET抑制剂，它能够精准地与RET蛋白的ATP结合位点紧密结合，阻断ATP与RET蛋白的结合，从而抑制RET激酶的活性，切断癌细胞生长和存活的信号传导，达到抑制肿瘤细胞生长和诱导其凋亡的目的。

　　普拉替尼主要用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）以及其他一些罕见的携带RET基因异常的癌症。在非小细胞肺癌患者中，大约1%-2%的患者存在RET基因融合，这类患者此前缺乏有效的靶向治疗手段。对于RET突变的甲状腺髓样癌患者，尤其是那些无法切除或发生远处转移的患者，普拉替尼也显示出良好的治疗潜力。此外，在一些其他RET驱动的罕见癌症中，普拉替尼也展现出一定的疗效。

　　普拉替尼通常为口服给药，推荐剂量为每日一次，每次400mg。患者应在空腹状态下服用，即至少在饭前1小时或饭后2小时服药，以确保药物的最佳吸收效果。在治疗过程中，除非出现不可耐受的不良反应，一般不建议随意调整剂量。但如果患者出现严重不良反应，医生可能会根据具体情况降低剂量或暂停治疗。

　　普拉替尼为携带RET基因异常的癌症患者提供了一种安全有效的治疗选择。通过独特的作用机制，精准打击癌细胞，在多种相关癌症的治疗中展现出良好前景。但在使用过程中，严格遵循医嘱、密切监测各项指标，是确保治疗安全有效的关键。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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