甲状腺髓样癌（MTC）是一种相对少见的甲状腺癌类型，但其预后往往较差，尤其是当存在RET基因突变时。随着精准医疗的发展，针对特定基因突变的靶向治疗药物不断涌现，为患者带来了新的治疗选择。其中，普拉替尼/普雷西替尼（Gavreto）作为一种新型的RET激酶抑制剂，在治疗RET突变型甲状腺髓样癌患者方面展现出了显著的有效性和可靠性。

　　一、药品简介

　　普拉替尼（Pralsetinib），也被称为普雷西替尼或Gavreto，是一种口服的、强效且高选择性的RET融合和突变抑制剂。该药物通过特异性地结合到RET蛋白的激酶结构域，抑制其酪氨酸激酶活性，从而阻断RET信号通路，达到抑制癌细胞增殖、诱导癌细胞凋亡的目的。普拉替尼于2020年获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗需要进行系统性治疗的RET突变晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）患者，以及RET融合阳性的甲状腺癌患者。

　　二、临床试验与疗效

　　最具代表性的是ARROW研究。这是一项全球性、I/II期的开放标签研究，旨在评估普拉替尼在治疗RET基因突变甲状腺癌患者中的安全性和抗肿瘤活性。研究招募了包括RET突变的甲状腺髓样癌和RET融合阳性的甲状腺癌患者在内的多种类型肿瘤患者。

　　ARROW研究的数据显示，普拉替尼在RET突变型甲状腺髓样癌患者中展现出了显著的治疗效果。对于既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者，客观缓解率（ORR）达到60%，几乎所有患者（98%）都出现了肿瘤缩小，90%的患者疗效持续时间（DOR）达到18个月。对于初治患者，普拉替尼同样表现出优异的疗效，ORR达74%，所有患者肿瘤均缩小。此外，在RET融合阳性甲状腺癌患者中，普拉替尼的ORR也高达89%。

　　三、安全性与耐受性

　　普拉替尼在临床应用中表现出良好的安全性和耐受性。大多数不良反应的严重性为1级或2级，且没有患者因不良事件而终止治疗。最常见的不良反应包括贫血、转氨酶升高、白细胞计数降低、高血压、高磷酸盐血症和中性粒细胞减少症等。这些不良反应通常可通过剂量调整或对症治疗得到控制。

　　四、总结与展望

　　普拉替尼作为一种新型的RET激酶抑制剂，在治疗RET突变型甲状腺髓样癌患者方面展现出了显著的有效性和可靠性。其独特的作用机制、卓越的临床表现以及良好的安全性，使得它成为RET突变型甲状腺髓样癌患者的重要治疗选择。普拉替尼的上市和应用，标志着甲状腺癌精准治疗时代的到来，为患者带来了新的希望和曙光。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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