脑胶质瘤，作为最常见的原发性颅内肿瘤，严重威胁着人类健康。根据2021年版WHO中枢神经系统肿瘤分类，脑胶质瘤分为1-4级，其中1、2级为低级别脑胶质瘤。我国脑胶质瘤年发病率为5-8/10万，5年病死率在全身肿瘤中仅次于胰腺癌和肺癌。2级胶质瘤属于低级别胶质瘤，生长速度相对较慢，肿瘤细胞分化程度较高，但仍具有侵袭性，可逐渐浸润周围脑组织，常见类型包括弥漫性星形细胞瘤、少突胶质细胞瘤和混合性少突-星形细胞瘤等。患者症状多样，取决于肿瘤的大小和位置，常见的有头痛、癫痫发作、肢体功能障碍、感觉异常等。

　　对于2级胶质瘤的治疗，主要手段包括手术切除、放疗和化疗。手术尽可能最大范围安全切除肿瘤；放疗和化疗的时机、方案等存在诸多争议，通常需根据患者预后风险高低制定治疗策略。然而，这些传统治疗方法存在一定局限性，如联合放化疗虽为术后标准治疗手段，但无法治愈脑胶质瘤，且长期使用会产生毒性效应。在此背景下，靶向药物沃拉西德尼（Vorasidenib）的出现，为2级胶质瘤患者带来了新的曙光。

　　沃拉西德尼是一种口服小分子化合物，属于首创的双异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）抑制剂。其作用机制主要是通过抑制突变的IDH1和IDH2同工型产生的致癌代谢物d-2-羟基戊二酸（2-HG）的水平，从而发挥抗癌作用。并且，沃拉西德尼具有良好的脑穿透性，与其他IDH抑制剂相比，能在脑部达到更高的药物暴露量。

　　2023年公布的一项振奋人心的III期临床研究结果，充分证实了沃拉西德尼治疗2级胶质瘤的显著疗效。该研究是一项全球、双盲、随机对照临床研究（INDIGO研究），探索了沃拉西德尼单药治疗与安慰剂相比，在IDH1/IDH2突变的2级弥漫性胶质瘤患者中的疗效和安全性。研究纳入了≥12岁、不需要立即化疗或放疗的IDH1/2突变的2级少突神经胶质瘤和星形胶质细胞瘤患者。结果显示，沃拉西德尼组和对照组的中位无进展生存期（PFS）分别为27.7个月和11.1个月，风险比（HR）=0.39（95%CI 0.27-0.56），差异具有统计学意义。这意味着沃拉西德尼可将患者的疾病进展或死亡风险降低61%。同时，沃拉西德尼组的中位至下次干预时间（TTNI）未达到，而安慰剂组为17.8个月（95%CI 15.0-NE），HR=0.26（95%CI 0.15-0.43）。到24个月时，沃拉西德尼组不接受其他疗法的患者比例为83.4%，而安慰剂组仅为27.0%。在安全性方面，虽然沃拉西德尼组≥3级治疗期间不良事件（TEAEs）发生率略高于安慰剂组（22.8%vs 13.5%），但整体安全性仍在可接受范围内。常见的不良事件包括谷丙转氨酶升高、疲劳、天冬氨酸转氨酶升高、头痛、腹泻、恶心等。

　　沃拉西德尼为无需立即放化疗的IDH1/2突变2级胶质瘤患者提供了一种新的、有效的治疗选择，可显著延长患者的PFS和TTNI，延缓接受放化疗的时间，有望改变2级胶质瘤的治疗格局，为患者带来更好的生存希望和生活质量。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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