吉列替尼（Gilteritinib），商品名适加坦（Xospata），作为一种针对FLT3突变阳性的急性髓系白血病（AML）患者的创新治疗药物，在临床应用中取得了显著成效。

　　吉列替尼是一种选择性FLT3酪氨酸激酶抑制剂，通过靶向FLT3受体，特别是FLT3内部串联重复（ITD）和点突变（如D835），有效阻断FLT3信号传导途径。FLT3突变是AML中最常见的遗传学异常之一，约出现在20~30%的AML患者中，与不良预后密切相关。吉列替尼通过抑制FLT3突变的活性，抑制白血病细胞的增殖和存活，从而达到治疗目的。

　　为了评估吉列替尼在治疗FLT3突变阳性AML患者中的疗效，研究人员开展了一项名为ADMIRAL的3期临床试验。该试验采用随机、开放标签、多中心设计，将患者按2:1的比例随机分配至吉列替尼组（120mg/天）或挽救化疗组。纳入的患者主要为FLT3突变阳性的复发性或难治性AML成人患者，这些患者之前已接受过至少一种治疗方案且未获得满意疗效。

　　ADMIRAL试验的中期分析结果显示，吉列替尼组患者的中位总生存期显著长于化疗组。具体而言，吉列替尼组的中位总生存期为9.3个月，而化疗组仅为5.6个月。这一差异具有统计学显著性（P<0.001），表明吉列替尼在治疗FLT3突变阳性AML患者中具有显著的生存优势。

　　进一步的分析显示，吉列替尼组的死亡风险比（HR）为0.64（95%可信区间[CI]，0.49~0.83），意味着与化疗组相比，吉列替尼组患者的死亡风险降低了约36%。此外，吉列替尼组的1年存活率为37.1%，也显著高于化疗组的16.7%。

　　在多个亚组分析中，吉列替尼同样表现出优于化疗的疗效。例如，在高强度和低强度化疗队列以及高FLT3-ITD等位基因比值亚组中，吉列替尼组患者的中位总生存期均长于化疗组。在原发难治性AML患者中，吉列替尼组的中位总生存期也长于化疗组（10.4个月vs 6.9个月）。

　　值得注意的是，尽管吉列替尼组接受造血干细胞移植（HSCT）的患者比例高于化疗组，但在移植时对生存数据进行审查，吉列替尼组患者的总体生存优势仍得以保持。这表明吉列替尼不仅提高了患者的生存期，还可能为后续的移植治疗创造有利条件。

　　长期随访数据也进一步证实了吉列替尼的疗效。在截止至某次分析的中位随访时间达37.1个月时，吉列替尼组和挽救化疗组的两年预计生存率分别是20.6%和14.2%，显示出吉列替尼在延长患者生存期方面的持久效果。

　　尽管吉列替尼在治疗FLT3突变阳性AML患者中表现出显著的疗效，但其也具有一定的副作用。最常见的不良反应包括肝酶升高、肌痛/关节痛、转氨酶升高、疲劳/不适、发热、非感染性腹泻、呼吸困难、水肿、皮疹等。大多数不良反应为轻度至中度，可通过剂量调整或对症治疗得到控制。然而，患者在使用吉列替尼时仍需密切监测病情变化及药物不良反应，以确保用药安全。

　　综上所述，吉列替尼在治疗FLT3突变阳性AML患者中展现出显著的疗效和生存优势。与化疗组相比，吉列替尼组患者的中位总生存期更长，死亡风险更低。此外，吉列替尼在多个亚组分析和长期随访中也表现出稳定的疗效。尽管吉列替尼具有一定的副作用，但大多数为轻度至中度，且可通过适当管理得到控制。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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