VHL病是一种由于由VHL基因的突变引起的常染色体显性遗传疾病。一项临床II期研究评估了舒尼替尼（SUNINAT）在15例VHL疾病患者中的安全性和有效性。18个肾细胞癌（RCC）病灶和21个血管母细胞瘤（HB）病灶均可评估；6个RCC病灶获得部分缓解，而HB病灶未获得部分缓解。RCC和NET病灶大小明显缩小。
检测发现VEGFR-2的表达在HB低于RCC.报告的3级不良事件（AE）包括疲劳5例、手足综合征2例、恶心2例、高血压1例、中度粒细胞减少4例。一项回顾性分析了9例VHL综合症合并RCC的患者，平均接受了9个周期的舒尼替尼治疗，8例SD,8例中有7例的病灶的影像学密度降低，并不仅限于肾脏和肝脏，也包括了胰腺的结节。
所有的CNS HB病灶均为SD,中位PFS <13 个月。舒尼替尼（SUNINAT）治疗VHL综合症患者具有很好的疾病控制效果，而且不仅限于肾脏的病灶，其他的VHL相关的病灶也有作用，尤其是胰腺实体结节这种很难进行活检确认的潜在病灶。综上所述舒尼替尼治疗VHL综合症患者显示出良好的疗效，并且副反应可以耐受，获得了8年的长期生存，有待后续搜集更多相关病例数据进行分析，进一步明确舒尼替尼在这类疾病患者中的疗效。
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