再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见、严重的血液疾病，患者骨髓不能产生足够的红血球、白血球和血小板。目前，再生障碍性贫血的标准护理包括免疫抑制疗法（IST）和造血干细胞移植。然而，多达1/4至1/3的患者对IST无缓解，30%-40%的缓解者病情会复发。近日，诺华制药宣布，美国FDA已经接受了该公司艾曲博帕（eltrombopag）联合标准免疫抑制疗法（IST）用于重度再生障碍性贫血（SAA）一线治疗的补充新药申请（sNDA），同时给予其优先审评认定。艾曲博帕是一种口服血小板生成素受体激动剂。
一线治疗再生障碍性贫血的优先审评认定是基于诺华公司对一项临床研究的结果分析获得，该研究由美国国立卫生研究院（NIH）下属机构美国国立心脏、肺、血液研究所（NHLBI）开展。这项非随机I/II期临床研究中，将艾曲博帕（eltrombopag）与标准免疫抑制疗法联合用药。研究的主要终点为第6个月时的血液学完全缓解，定义为：绝对中性粒细胞计数≥1000/μL，血红蛋白≥10g/L，血小板≥100000/μL。半数以上(52%)的初治再生障碍性贫血患者在6个月时达到完全缓解，与标准IST治疗相比增加了35%，6个月的总有效率为85%。
目前，艾曲博帕已获100多个国家批准，用于对其他药物缓解不足或不耐受的慢性免疫性血小板减少性紫癜（ITP）成人患者血小板减少症的治疗，也已获全球45个国家批准用于对其他药物治疗无效的重度再生障碍性贫血（SAA）患者的治疗。
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