近日，英国研究人员通过建立小鼠模型，证明了用于治疗晚期乳腺癌的药物帕博西尼（palbociclib，药名IBRANCE）对治疗急性髓系白血病（AML）有效。研究人员通过对AML细胞进行表观基因组数据分析，发现周期蛋白依赖性激酶CDK6和周期蛋白CCND2是参与白血病进展的关键分子，在患者来源的AML细胞系和植入肿瘤的免疫缺陷小鼠中，敲除CCND2或使用帕博西尼均可以抑制AML的进展。
帕博西尼（palbociclib）是由美国辉瑞公司生产的一种用来治疗恶性乳腺癌的口服靶向药物，于2015年在国外上市，2018年8月，在我国获批上市，能够选择性抑制CDK4和CDK6，恢复细胞周期控制，阻断肿瘤细胞增殖，具有靶向性强、不良反应发生率低等优势。
急性髓系白血病是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。该项帕博西尼的研究促使AML的治疗朝向更有效、低毒性迈出重要一步。
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