尼拉帕尼(niraparib)是首个在美国获批无论BRCA突变与否都可以用于复发性卵巢癌维持治疗的PARP抑制剂，那么其主要疗效如何呢？在ENGOT-OV16/NOVA的国际性、双盲、设有安慰剂对照的3期临床试验中（n=553）给出了答案。ENGOT-OV16/NOVA研究根据BRCA1/2的突变状态及同源重组缺陷（HRD）状态设有3个队列对主要研究终点无进展生存期（PFS）进行评价，分别是胚系（gBRCA）突变阳性、gBRCA突变阴性和gBRCA突变阴性但HRD阳性的患者队列。这些患者化疗缓解后按照2:1比例随机分配接受尼拉帕利或安慰剂进行维持治疗。
研究结果发现，在“化疗间歇期”中使用尼拉帕利维持相较于安慰剂，无论病人是否存在BRCA胚系突变都有奇效：（1）在gBRCA突变阴性患者中，疾病进展风险降低了55%，PFS（无进展生存）延长到2倍以上（9.3个月对比3.9个月）；（2）而在gBRCA突变阳性患者中有更为显着的效果，疾病进展风险降低了73%，PFS延长到近4倍（21个月对比5.5个月）。这提示，BRCA突变是尼拉帕利治疗获益的有利因素，相较于奥拉帕利和鲁卡帕利，这种研究更加全面。（3）在gBRCA突变阴性但HRD阳性的患者中疾病进展风险降低了70%，PFS延长3倍以上（12.9个月对比3.8个月）。
最常见不良反应(发生率≥10%)是血小板减少，贫血，中性细胞减少，白细胞减少，心悸，恶心，便秘，呕吐，腹痛/腹胀，粘膜炎/胃炎，腹泻，消化不良，口干，疲劳/乏力，减低食欲，泌尿道感染，AST/ALT升高，肌痛，背痛，关节痛，头痛，眩晕，味觉障碍，失眠，焦虑，鼻咽炎，呼吸困难，咳嗽，皮疹，和低血压。ENGOT-OV16/NOVA研究验证了尼拉帕尼用于复发性卵巢癌的维持治疗的疗效。
详情请访问 肿瘤 http://www.kangbixing.com/
添加康必行顾问，想问就问
