芦可替尼，又被称作鲁索替尼，在2017年3月10日获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF），治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状，也是目前全球唯一获批用于治疗骨髓纤维化的药物。美国FDA也已经批准其用于急性或慢性移植物抗宿主病的治疗。骨髓纤维化（MF）简称髓纤。是一种由于骨髓造血组织中胶原增生，属于一种骨髓增生性疾病。
骨髓纤维化的临床表现为：脾肿大、骨髓纤维化相关全身症状和贫血/血细胞异常。多数起病缓慢，早期可无任何症状，其后逐渐出现疲乏、盗汗、心慌、苍白、气短等虚弱症状及腹痛、腹块、骨痛、黄疽等。作为一种恶性血液肿瘤，骨髓纤维化的整体中位生存时间5.7年，高危患者生存期仅为2.3年。骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量；长期治疗目标是延长生存，阻止或逆转骨髓纤维化进展，甚至治愈。
不同于传统治疗手段，作为一种强效JAK1/2抑制剂，鲁索替尼针对骨髓纤维化的发病机制，下调JAK-STAT信号通路，达到靶向治疗的目的。鲁索替尼在国内的获批又让国内患者燃起了新希望，只是现在鲁索替尼的价格在国内并不低，普通患者并无力承担，所以即使是在上市后，大部分患者也更倾向于同样具有同样药品的其他国家。了解更多关于鲁索替尼的国内外消息可咨询靶向药物。
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