维奈托克(Venetoclax)可以被称为一种新型的靶性药物，也叫BCL-2抑制剂。BLC-2是一种人体内的癌细胞赖以生存和繁殖的“生存蛋白质”。维奈托克正是通过攻击BCL-2来破坏癌细胞。Venetoclax首次获批为治疗某些慢性淋巴细胞性白血病（CLL）的专属药物，并以维奈托克、维纳妥拉等名称流通市场。那么，靶向药维奈托克(Venetoclax治疗白血病治疗效果怎么样？

　　维奈托克(Venetoclax)对17p缺失的慢淋白血病有效率高达71%，因此FDA加速批准上市。

　　从数据来看，维奈托克(Venetoclax)对很多其它慢淋白血病亚型也是有效的，批准只是早晚的问题。那对于别的癌症类型呢？

　　维奈托克(Venetoclax)对急性骨髓性白血病（AML）的结果也得到了有效的验证。

　　在其它疗法都失效的AML患者中，维奈托克(Venetoclax)疾病控制率是38%，完全响应或者接近完全效应率是19%。这虽然不如慢淋白血病，但考虑到病人情况，也是非常不错的结果。我相信维奈托克(Venetoclax)会很快被批准用于治疗晚期急性骨髓性白血病患者。

　　在多发性骨髓瘤里，维奈托克(Venetoclax)也有完全缓解的案例，但比例较低。

　　为什么维奈托克(Venetoclax)单单对慢淋白血病效果这么好？

　　目前看来，决定维奈托克(Venetoclax)效果，最重要的因素，是另两个基因MCL-1和BCL-XL，尤其是MCL-1。

　　就像刘备，关羽，张飞一样，BCL-2，MCL-1和BCL-XL是三个好基友，功能差不多，都是阻止细胞自杀。只要有其中一个，细胞就不容易死。如果BCL-2有女朋友，BCL-XL和MCL1就是“备胎”，其中MCL-1通常是第一备胎。

　　维奈托克(Venetoclax)之所以对不同癌症效果不同，就在于有些癌细胞没有“备胎”，有些有“备胎”。

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