近日，罗氏制药宣布，美国FDA批准利妥昔单抗（Rituximab）联合糖皮质激素，治疗2岁及以上儿童患者的肉芽肿性血管炎（GPA）和显微镜多血管炎（MPA）。

　　

　　值得一提的是，这是首例也是唯一一种被批准治疗儿童GPA和MPA的药物此次，利妥昔单抗新适应症的获批是基于一项IIA期的临床研究。这项代号为PePRS的全球多中心凌晨研究入组了25例子活动性的GPA和MPA的患者，年龄在6~17岁之间，目的是评价静脉滴注利妥昔单抗的安全性、探索性疗效和药效药动学结果。
　　
　　研究发现，每周4次滴注利妥昔单抗和口服糖皮质激素后，在第6个月时，有56%的患儿实现了血管炎活动性评分（PVAS）缓解，到第12个月时，有92%的患儿PVAS评分实现缓解，100%的患者在18个月前获得缓解。
　　
　　利妥昔单抗在GPA和MPA患者中安全性在类型、性质和严重程度上与成人GPA、MPA、类风湿性关节炎（RA）和天疱疮患者（PV）的安全状况一致。2011年，FDA率先授予了利妥昔单抗治疗成人患者的GPA和MPA，此次扩大了适应症，2~17岁的儿童患者也可以使用利妥昔单抗进行治疗。1997年，利妥昔单抗作为全球第一个抗CD20的肿瘤单抗药物上市，用于复发或难治的非霍奇金淋巴瘤（约占淋巴瘤的80~90%），该药一直居CD20单抗药物的销售榜首位。随后，利妥昔单抗的适应症不断扩大，除了治疗肿瘤外，也被FDA批准用于自身免疫性疾病的治疗，比如类风湿性关节炎（RA）、寻常型天疱疮（PV）、GPA和MPA。
　　
　　GPA和MPA是一种影响小血管的血管炎或血管炎症的两种类型，它们可以影响肾脏、肺、鼻部和其他多种类型的小血管。
　　
　　GPA和MPA属于罕见病，即使在发病率比较高的美国，发病率也仅为3/10万，小儿GPA/MPA发病率更罕见，但是往往发病就会很严重，甚至危及生命。“利妥昔单抗是目前被批准用于儿童GPA和MPA的首例也是唯一的药物，这两种可能威胁生命的血管疾病在儿童中是非常罕见，”罗氏制药首席医学官兼全球产品开发部负责人Sandra Horning博士说。“利妥昔单抗新适应症的批准是我们与FDA共同致力于为急需解决的罕见疾病的小儿科患者开发药物持续承诺的结果。”
　　
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