去年FDA授予mobocertinib孤儿药称号用于治疗带有HER2突变或EGFR突变（包括外显子20插入突变）的NSCLC患者。FDA已授予mobocertinib（TAK-788）突破性治疗称号，用于治疗具有EGFR外显子20插入突变的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者，该疾病在铂类化学疗法中或之后均已进展。Mobocertinib是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，可选择性靶向EGFR和HER2外显子20插入突变。外显子20是EGFR中第三大常见的突变，但是目前没有批准用于靶向外显子20突变的药物。

　　该称号的授予是基于一项针对晚期NSCLC和各种疾病特征的患者的I / II期试验。评估了其中一组EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者每天一次160mg Mobocertinib的安全性和有效性。患者已接受过中位数为3的治疗。中位年龄为62岁，许多患者（43％）在基线时已有脑转移。结果显示，在12例患者中观察到Mobocertinib带来的客观缓解率（ORR）为43％，为赢得FDA批准的突破性治疗的称号提供了有力支持。除了较高的客观缓解率之外，疾病控制率（DCR）高达86％。在「有基线脑转移」的患者中， ORR为25％，DCR为67％，而「无脑转移」的患者中ORR和DCR分别为56％和100％。中位无进展生存期（PFS）为7.3个月。对于有和没有脑转移的患者，中位PFS分别为3.7个月和8.1个月。在对脑转移患者的数据中，也显示了一定的治疗效果，证明Mobocertinib可以穿透血脑屏障，一定程度上对脑转移有控制。Mobocertinib的安全性是可耐受的。常与治疗相关的不良事件发生率为40％。见的与治疗相关的不良事件为腹泻，恶心，皮疹，呕吐和食欲下降。

　　在I / II期试验的EGFR外显子20插入突变患者队列中看到了阳性结果之后，II期EXCLAIM试验开始了，作为进一步对该患者人群进行mobocertinib分析的扩展。在正在进行的全球随机III期EXCLAIM-2试验（NCT04129502）中，也正在对具有EGFR外显子20插入突变的未经治疗的NSCLC患者进行这种药物的研究。期待FDA尽快批准mobocertinib上市为广大肿瘤患者带来福音！

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