美国FDA在继去年批准Eteplirsen （51外显子跳跃）用于治疗杜氏营养肌不良症（DMD）患者后，今年再次批准去氟可特（商品名Emflaza）用于5岁以上DMD患者。对于广大DMD患者及家庭来说，确实是一个接着一个的好消息。
去氟可特是一个很老的糖皮质激素药物，并不是新药。只是根据临床治疗研究，新增加了治疗DMD的适应征。去氟可特和强的松在改善运动功能方面是等效的 。在治疗的第一年，强的松比去氟可特更与体重增加相关，然而，去氟可特可能产生白内障 的风险更大。
在去氟可特，其实与其它激素一样，同样可以出现许多副作用，例如：脸浮肿，体重增加，食欲增加，上呼吸道感染，咳嗽，日间尿频，多毛症，向心性肥胖，高血糖，等。在治疗ＤＭＤ中，去氟可特推荐的剂量为：0.9mg/kg/天，每天1次。与其它激素一样，长时间使用激素，不能突然停药，突然停药可能出现危及生命的肾上腺皮质功能不全。
去氟可特有两种剂型，片剂和混悬液。片剂有以下几种规格包装：每片6mg,100片/瓶。每片18mg,30mg,36mg,均是30片/瓶。混悬液为13ml/瓶，浓度为22.7mg/ml,可加牛奶或除葡萄柚之外的果汁。打开的混悬液，只能保存一月，每一个瓶包装中同时有一个21ml的量杯分药器。所有剂型的药物均需要在可控的室温下保存。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.
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