免疫性血小板减少症(ITP)是一种罕见的、严重的自身免疫性疾病,特征为血液中血小板计数低(血小板减少症)和血小板生成受损。在临床上,TIP儿科患者的治疗目标是提升血小板计数并维持在安全水平,降低出血风险、改善症状。罗米司亭Nplate(Romiplostim)是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂,模仿人体的天然TPO,旨在提升免疫性血小板减少症(ITP)患者血小板计数。有临床研究数据表明,罗普司亭Nplate(romiplostim)可有效降低出血事件的频率和严重程度,帮助患者维持血小板计数在安全范围内。
血小板对人体的止血功能尤为重要,在血管收到创伤后,填补缺损部位,参与止血、凝血过程。当人体的血小板数有中度或重度减少时,患者的伤口就难于愈合,全身各处容易出现出血症状,甚至可能会发生严重甚至危及生命的大出血。除此之外,血小板减少症也包含了血小板无法发挥正常功能的疾病,主要有免疫性血小板减少症(ITP)、慢性肝病成人患者的血小板减少症(CLD)、治疗肿瘤化疗引起的血小板减少症(CIT)、血栓性血小板减少紫癜症等。其中,ITP、CLD属于较严重的血小板减少症,具有较高的自发性出血,甚至危及生命。
在日本开展的一项双盲、随机对照III期临床研究显示,首次给药后1周后,罗普司亭组血小板应答率即达77%,2周后达91%,绝大多数患者在1周内即可获得血小板应答,而且应答率在整个治疗期间保持稳定。罗米司亭组总体血小板应答率高达96%,而安慰剂组仅为8.3%。
罗普司亭和安慰剂相比也不增加血栓风险。还有研究表明罗米司亭通过FcRn受体回收,不通过肝脏代谢,不损害肝脏功能,另外罗米司亭与内源性TPO无同源序列,因而产生抗TPO中和抗体的风险极低,安全性好。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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