最近很热门的血癌药品︰维奈托克(venetoclax),下面我们就此药做个详细介绍!
维奈托克(venetoclax)是一款全世界首创的选择性靶向b细胞淋巴瘤-2(BCL-2)蛋白的药物。Venetoclax选择性抑制抗凋亡蛋白BCL-2,该蛋白在慢性淋巴细胞性白血病(CLL)细胞和急性髓细胞性白血病(AML)细胞中过表达。BCL-2介导肿瘤细胞存活,并与化疗耐药性相关。Venetoclax直接与BCL-2蛋白结合,置换促凋亡蛋白并恢复凋亡过程。
最近我们经常听到的中文名字分别:维奈托克,维纳妥拉,维奈克拉,威托克,英文名字分别是︰VENCLEXTA、VENETOCLAX和VENCLYXTO。相信很多人都很好奇这些名字有什么联系。总体而言,中文名字是英文名字英译过来的是同一个药品名,而这三种英文名字也是同一个药品。VENCLEXTA是罗氏Roche的Genentech部门与艾伯维AbbVie合作开发的,两家公司以VENCLEXTA为登记名称在美国共同销售,正式于2016/04/11于美国FDA第一次正式面世,正式踏上帮助有需要的患者的路上。而AbbVie则以VENCLYXTO这药品名称继续在美国以外的地方出售。至于VENETOCLAX,则是科学的角度来称呼药品,也就是成分原料名字,一般情况下在科学研究中最为容易看到学者以VENETOCLAX来称呼。
另外在这里说下艾伯维AbbVie于6月宣布,《新英格兰医学杂志》(NEJM)刊登了III期临床试验(VIALE-A研究)的结果,该研究评估了维奈托克(venetoclax)联合阿扎胞苷治疗初治AML患者的有效性和安全性,结果表明,相比于安慰剂联合阿扎胞苷,维奈托克(venetoclax)联合阿扎胞苷可延长总体生存期(OS)。维奈托克(venetoclax)联合阿扎胞苷可以将死亡风险降低34%(HR=0.66,95%CI:0.52-0.85,p <0.001)。
维奈托克/维奈克拉(venetoclax)联合治疗组患者的中位OS为14.7个月(95%CI:11.9-18.7),而安慰剂组患者的中位OS为9.6个月(95%CI:7.4-12.7)。此外,接受维奈托克(venetoclax)联合阿扎胞苷治疗的患者中有66.4%(95%CI:60.6-71.9)达到了CR+CRi,而接受安慰剂联合阿扎胞苷治疗的患者中只有28.3%(95%CI:21.1-36.3)达到了CR+CRi(p <0.001)。
VIALE-A试验中观察到的安全性与维奈托克/维奈克拉(venetoclax)与阿扎胞苷的已知安全性一致。接受venetoclax联合阿扎胞苷治疗的患者中最常见的不良事件(AEs)主要是血液学和胃肠道疾病:血小板减少症(46%)、恶心(44%)、便秘(43%)、中性粒细胞减少症(42%)、发热性中性粒细胞减少症(42%)和腹泻(41%)。在维奈托克(venetoclax)组中有3例患者报告了肿瘤溶解综合征(TLS),而在安慰剂组中则没有。所有这些都是短暂的生化变化,可通过使用尿酸排泄剂解决。
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