美国FDA的突破性疗法认定（Breakthrough Therapy Designation）旨在加速用于严重或危及生命的疾病治疗药物的开发和审批。通常获得该认定的药物已有初步临床证据表明，其在一个或多个具有临床意义的终点指标上较现有疗法有显著改善。

　　Agios Pharmaceuticals于2019年9月11日至14日在美国德克萨斯州休斯顿市举行的第七届血液肿瘤学学会年会上公布了TIBSOVO®I期剂量爬坡和扩展研究中MDS队列的最新研究结果。结果显示，tibsovo®单药治疗携带IDH1突变的r/r MDS患者，耐受性良好，并可获得持久的缓解和持久的输血不依赖。在接受每日口服500mg TIBSOVO®治疗的12例患者中，中位治疗时间为11.4个月，中位年龄为72.5岁，其中42%的患者≥75岁。

      截止2018年11月2日，总缓解率为75%（9/12），其中完全缓解（CR）率为42%（5/12）。中位完全缓解持续时间尚未达到（95% CI, 2.8个月， NE）。在达到CR的患者中，60%的患者在12个月内无复发。另外，9例（75%）患者在治疗期间获得≥56天的输血不依赖。所有级别不良事件中，最常见的为腰痛、腹泻、乏力和皮疹。12例患者中有1例出现了2级IDH分化综合征。研究中没有患者因不良事件永久停止治疗。

　　tibsovo®I期剂量爬坡和扩展研究的MDS队列旨在评估TIBSOVO® (ivosidenib) 在携带IDH1突变的成人r/r MDS患者中的抗肿瘤活性、安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学。该队列于2019年10月重新开启，目标入组最多25例患者，并为将来的申请该适应症提供更多支持性数据。入组工作目前正在美国和法国的22个研究中心进行。

　　tibsovo®（ivosidenib）是一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，适用于治疗携带经FDA获批检测法检出的易感IDH1突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML） 成人患者。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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