FLT3突变是AML中一种常见的基因突变，目前与较差的预后相关，该领域迫切需要新的治疗方案。在过去的25年，AML的临床治疗策略一直保持未变。据估计，在全球范围内有35万白血病患者，其中约25%为AML.三分之一的AML患者携带FLT3基因突变。

　　米哚妥林（midostaurin）是一种口服多激酶抑制剂，开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。该药可抑制帮助调控许多重要细胞过程的多种激酶，包括FTL3，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。

　　近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了 米哚妥林与化疗联合治疗伴FTL3突变的初治AML患者。该药是自1990年以来首个被批准治疗AML的新药。2015年的美国血液学年会（ASH）大会报道了米哚妥林治疗初治AML患者的有效性和安全性。该随机3期试验中，717例先前未接受过治疗的AML患者接受了米哚妥林治疗，其中接受米哚妥林+化疗治疗后的患者的生存期长于单独接受化疗的患者，但中位生存率未能准确估计。此外，米哚妥林化疗组的中位无事件生存率为8.2个月，单纯化疗组为3个月。

　　最常见的米哚妥林相关性不良反应包括发热性中性粒细胞减少、恶心、呕吐、头痛、粘膜炎、瘀斑、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。妊娠或哺乳期女性不能使用米哚妥林，因为该药可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。患者出现症状或肺毒性症状时，应停止使用米哚妥林。

　　除了伴FTL3突变的AML这个适应症之外，米哚妥林也被批准治疗侵袭性系统性肥大细胞增多症以及伴血液系统肿瘤或肥大细胞白血病的系统性肥大细胞增多症。在这些患者中，米哚妥林常见的不良反应为呕吐、恶心、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发烧、头痛、便秘和呼吸短促等。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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