RET融合目前并没有获批的专用靶向治疗药物，但是近期在世界肺癌大会（WCLC）上，礼来公布了支持注册口服RET激酶抑制剂塞尔帕替尼（又名LOXO-292）治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）的I/II期临床研究LIBRETTO-001的惊人数据，研究显示塞尔帕替尼一线治疗RET融合患者的客观缓解率高达85%，而治疗经过重度治疗的RET融合患者的客观缓解率也高达68%，治疗脑转移病灶的客观缓解率更高达91%。
RET基因是一个在转染过程中发生重排的原癌基因，并因此而得名，该基因编码一种细胞膜受体酪氨酸激酶，其异常是多种类型肿瘤的罕见驱动因素。据估计，RET融合存在于大约2%的非小细胞肺癌、10-20%的乳头状甲状腺癌（PTC）和其他类型甲状腺癌、以及其他癌症（如结直肠癌）亚组中；RET点突变存在于大约60%的甲状腺髓样癌（MTC）中。
塞尔帕替尼是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排（RET）激酶抑制剂，用于治疗肿瘤中携带异常的RET激酶的患者。RET融合及RET点突变癌症主要依赖于RET激酶的激活来维持其增殖和存活，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”，使得这类肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。
在美国监管方面，FDA已授予塞尔帕替尼治疗三类患者的突破性药物资格（BTD），具体为：（1）接受含铂化疗以及一种PD-1或PD-L1肿瘤免疫疗法治疗后病情进展、需要系统治疗（全身治疗）的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者；（2）既往接受治疗后病情进展且没有可接受的替代治疗选择、需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者；（3）既往接受其他方案后病情进展且没有可接受的替代治疗方案、需要系统治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.
更多药品详情请访问 塞尔帕替尼 https://www.kangbixing.com/
添加康必行顾问，想问就问
