Hyman教授这一次选择的靶点是HER2或HER3基因的突变，但不包括HER2基因的扩增。HER2基因的扩增，在乳腺癌、胃癌、肠癌等多种肿瘤中常见，目前已经有众多证据显示赫赛汀、帕妥珠单抗、拉帕替尼、来那替尼、吡咯替尼等药物，单独使用或者联合化疗，可以起到很好的疗效。

　　但是，除了HER2基因的扩增外，HER2基因还有众多其他突变：点突变、重排、缺失、插入等，HER3基因和HER2基因是“亲兄弟”，也有各种各样的突变类型。HER2基因除基因扩增外的其他突变，在各种癌症中的发生率在1%-5%之间；而HER3突变，在各种癌症中的发生率在1%左右。由于发生率相对并不高，而且亚型众多，体外试验提示有一些突变可能与癌症有关，有些突变与癌症无关，有些突变意义未明——相对小众，而又复杂的情形，让不少药厂望而却步，因此一直以来都没有正经的临床试验来探索这些突变确切的临床意义。

　　这一次，Hyman教授第一个吃螃蟹，入组了141名HER2或HER3突变的各种各样的癌症患者（125名HER2突变的患者，16名HER3突变的患者），均为晚期其他治疗失败的难治性患者，接受全HER基因抑制剂，来那替尼，单药治疗。125名HER2突变的患者，包括了31种不同类型的突变；16名HER3突变的患者，包括了11种不同类型的突变。141名入组的志愿者，包括21种不同的癌症，除了乳腺癌、肺癌、结直肠癌、子宫内膜癌、宫颈癌、膀胱癌、卵巢癌等高发肿瘤，也包括胆道系统肿瘤、小肠癌、唾液腺癌、外阴癌等少见癌症。

　　结果显示：来那替尼在HER2突变的乳腺癌、非小细胞肺癌、宫颈癌、胆道系统肿瘤以及唾液腺肿瘤中，均有明显的疗效，均有患者肿瘤缩小超过30%，甚至有部分患者出现了肿瘤完全缓解。其中，来那替尼治疗HER2突变的乳腺癌，有效率为32%。

　　此外，多种形式的突变，均见到了客观有效的结果，比如HER2基因第310位点突变，第755位点突变，第777位点突变，第778到780位重复突变，第772位到775位重复突变，第869位点突变，第20号外显子插入突变等。如患者需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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