原发性骨髓纤维化症(PMF)是一种造血干细胞克隆性骨髓增殖性疾病(MPD)。原发骨髓纤维化的治疗主要是支持治疗,包括输血。血小板增多可以给予羟基脲。低危、无症状的患者可以观察不予治疗。
2011年11月美国食品和药物管理局(FDA)批准鲁索替尼用于治疗骨髓纤维化(MF)患者。
2017年3月10日,鲁索替尼获得中国CFDA批准用于中危或高危的原发性骨髓纤维化(PMF)、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化(PPV-MF)或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化(PET-MF)患者的治疗。
STUDY1 (NCT00952289)是一项双盲、随机、安慰剂对照的研究,研究对象为309例对有效治疗耐药或不适合治疗的患者。
入组患者的人群特征为:中位年龄68岁,其中65岁以上的患者占61%;男性占54%;50%的患者为原发性MF,31%的患者为真性红细胞增多症后MF,18%的患者为原发性血小板增多症后MF;21%的患者在8周内接受了红细胞输血;血红蛋白中位数为10.5g/dL,血小板中位数为251×10^9/L;患者的中位可触及脾长在肋缘以下16厘米,81%的患者的脾长在肋缘以下10厘米或更大;通过磁共振成像(MRI)或计算机断层扫描(CT)测量的患者中位脾体积为2595 cm3(范围为478 cm3到8881cm3)。(正常上限约为300 cm3)。
所有患者接受鲁索替尼或安慰剂治疗。本次试验主要疗效终点是在第24周MRI或CT测量的脾脏体积较基线减少35%或以上的患者比例,次要终点包括从基线到第24周的脾脏体积减少35%或更多的持续时间,以及根据修订的骨髓纤维化症状评估表(MFSAF) v2.0测量的总症状评分减少50%或更多的患者比例。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650.
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