国外普遍使用激素治疗DMD已经有二十年，用的药是三种强的松、强的松龙和地夫可特。原来美国和中国一样只用强的松和强的松龙，欧洲国家，加拿大，韩国用地夫可特。虽然美国原来也有部分患者使用地夫可特，但是他们都是从国外买，需要自费，现在美国批准了地夫可特。美国并没有正式批准用强的松、强的松龙治疗DMD,只是药物适应症的改变。在Marathon Pharmaceuticals公司申请地夫可特上市的过程中，开展三期临床试验的一系列数据中，显示地夫可特的作用和副作用都好于强的松。

　　由于地夫可特不是什么新药，全世界许多DMD患者早就使用地夫可特和相类似的其他糖皮质类激素，如强的松和强的松龙。所以笔者认为这一事件的最大价值在于研究者更进一步的确认用糖皮质类激素治疗DMD能够有效的缓解患者的临床症状，是唯一被询证医学证实对缓解DMD临床症状有作用的药物。目前在中国这一点是做得远远不够的。

　　马拉松公司对此药价的解释是公司在开展相关的临床实验和申请上市的过程中，花费了很多费用，而且该药在美国的市场保护期只有七年。但是美国肌营养不良家长项目等患者组织，认为这个不是新药，不应该开出这样的天价。双方僵持不下，公司只能暂停销售来重新定价。

　　看到这里大家可能会想，既然可以从国外买，那我们患者就用脚投票，不买他们公司的地夫可特。但是问题不是我们想象的那么简单，美国是比较规范的，要想从国外买到在美国没有上市的药物，需要通过特殊的规范渠道。需要通过一家名叫Masters Speciality Pharma的国际制药公司。这家公司建立于三十年前，这家公司的专业就是将那些还没有药品执照，但是可以治疗威胁生命的疾病的药物提供给医生、医院、政府的研究机构等等。它的服务范围遍及世界九十多个国家。该公司与各国的医疗管理当局有协议，保证提供可靠的药品。一旦地夫可特在美国上市，这一特殊通道将会关闭。

　　目前决定在药品的价格还没有最后确定下来之前，原来参加临床试验的八百个患者公司将继续提供免费用药，其他患者可以继续从国外买地夫可特。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650.

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