目前,市场上治疗慢粒白血病的三代靶向药物主要是普纳替尼/帕纳替尼(Ponatinib)。普纳替尼主要是消灭抵抗治疗的突变基因。例如T315I阳性的病友。
当病友出现T315I基因突变时,会形成空间位阻,阻止伊马替尼与尼洛替尼作用于bcr-abl融合基因上,因此,伊马替尼与尼洛替尼治疗也就会被宣告失败。而普纳替尼/帕纳替尼(Ponatinib)则依靠其特殊的结构,克服空间位阻,进而继续与bcr-abl融合基因相结合,抑制异常细胞继续增殖分化、并诱导其凋亡,达到控制病情的治疗目的。但需要病友注意的是,普纳替尼费用较高,且副作用也无法规避。服用普纳替尼的病友常会出现皮疹、头痛、腹痛、发热、恶心呕吐、关节痛等症状。因此,病友要格外注意,出现上述副作用时,要及时采取针对治疗缓解症状,提高病友的生存质量。
通过上面介绍我们知道了,普纳替尼有其优势,但也有其局限性。不过,我相信,病友们最感兴趣的还是普纳替尼治疗效果如何。据调查,在服用普纳替尼的267例病友中,有60%的病友达到主要细胞遗传学缓解(MCyR),而54%病友达到了完全细胞遗传学缓解,40%的病友达到了主要分子学缓解(MMR),24%的病友到了分子学缓解,但具体普纳替尼的效果如何,还是与病友自身情况与病情严重程度相关。因此,病友在选择治疗药物时一定要结合实际情况选择最适合自己的,而不是盲目跟从服药,导致治疗效果较差。
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