每一种药物都要有效果才会让患者使用，FDA批准鲁索替尼用于IPSS中危-2和高危组原发性骨髓纤维化（PMF）患者治疗。鲁索替尼具有以下优势：1缩脾效果肯定；2可显著改善患者的体质性症状负荷；3可延长患者总体生存；4约1/3患者可获得骨髓纤维化程度逆转。鲁索替尼对骨髓纤维化有效果吗？

　　一项临床研究评价鲁索替尼治疗骨髓纤维化的效果。研究方法是这样的：共有20例骨髓纤维化患者纳入研究，男11例，女9例，中位年龄57（49-75）岁。其中PMF17例，Post-PV MF2例，Post-ET MF1例，均符合2016WHO诊断标准，10例接受鲁索替尼治疗，10例接受最佳可行治疗。对于患者主要研究终点是随访半年时MPN症状评估表总症状评分（MPN-SAF-TSS）降低≥50%的患者比例，还有观察随访期间患者脾脏缩小情况，随访用药后的不良反应发生情况等。实验的方法和内容是这样的。

　　再来看一下实验结果：截至随访结束，鲁索替尼组有8例（80%）患者MPN总症状评分降低≥50%，生活质量比之前有所提高，最佳可行治疗组中有2例（20%），差异有统计学意义（P=0.023）。鲁可替尼组患者体质性症状好转的概率是最佳可行治疗组的24.344倍（P=0.025，OR=24.344）。随访半年时，鲁索替尼组患者的脾肋下长度较前平均缩短7.9±5.15cm.

　　再来看一下药物的适应症，鲁索替尼是一种激酶抑制剂，适应症主要是适用于治疗中间或高危骨髓纤维化， 包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。鲁索替尼的效果还是很好的。

　　而且在副作用方面鲁索替尼最常见血液学不良反应(发生率 > 20%)是血小板计数减低和贫血。还有就是鲁索替尼最常见非血液学不良反应(发生率 >10%) 是瘀斑， 眩晕和头痛。这是鲁索替尼主要的副作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！

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