HCL是一种慢性而进展缓慢的罕见白血病，美国每年约有1000人被诊断为此病，该病由骨髓生成过多的不正常B淋巴细胞引起，可能引发严重甚至致命的并发症，包括感染、出血和贫血。虽然很多患者最初会对疗法产生应答，但是高达30-40%的患者会在5-10年内复发，一旦复发，几乎无药可治。
对于复发性HCL患者来说，lumoxiti是20多年来第一款被FDA批准的疗法，与此同时，这还是一种全新的疗法。lumoxiti是一种靶向CD22的重组免疫毒素（immunotoxin）。免疫毒素综合了抗体能够靶向运送药物的特异性和毒素杀死肿瘤细胞的能力。Lumoxiti将CD22抗体与抗原结合的部分与一种毒素融合在一起。与CD22结合后，分子会进入细胞，并且释放出毒素蛋白，进一步抑制蛋白表达，从而导致细胞凋亡。
这是一款集孤儿药资格，快速通道、优先审评于一身的药物，因此尚没有反映临床试验治疗终点的数据。FDA的批准是基于一项单臂，开放标签的多三临床期试验。入组的80名患者此前至少接受过2种全身性疗法的治疗，其中包括嘌呤核苷类似物疗法，在接受lumoxiti治疗后，高达75%的患者出现部分缓解或完全缓解。
很明显，HCL只是lumoxiti的一个敲门砖，前体B细胞淋巴细胞白血病;前体细胞淋巴细胞白血病-淋巴瘤等多个适应症已经在路上，我们不妨拭目以待。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信！
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