在过去的30年里，急性髓系白血病（AML）的一线治疗方案仍是蒽环类（DNR、Ida为主）联合阿糖胞苷。虽然有部分新药出现，但最后还是以失败告终。因此，到目前为止还没有新药被FDA批准用于AML的治疗，但这种局面或将很快被打破。
在本届ASH大会上，来自美国Dana-Farber癌症研究所的Richard M. Stone等人在刚刚完成的一项国际多中心、双盲、随机对照III期临床研究（CALGB10603研究）中，发现多激酶多靶点抑制剂米哚妥林可提高FLT3突变AML的总生存期和无疾病生存期，结果相当鼓舞人心。该项研究结果将在本届ASH年会的全体大会上进行口头报告。在此之前，相关的II期临床研究已经证明米哚妥林与标准化疗联合治疗新诊断的年轻AML患者，CR率高达80%，2年生存率达50%以上，未发生3/4级非血液学不良反应。
AML患者中大约30%-35%有FLT3基因突变，而FLT3的异常激活可使白血病细胞迅速生长，因此大部分患者预后较差，且很容易复发。FLT3基因突变除常见的ITD突变外，还有累及酪氨酸激酶结构域（TKD）的点突变，大约占6%，米哚妥林对FLT3-ITD突变和FLT3-TKD突变的AML均有效。
2008年5月至2011年11月期间，17个国家225个中心、3279例未经治疗的AML患者纳入该研究，患者的年龄在18-60岁之间。在7个实验室做FLT3突变基因筛查，根据检测结果分为FLT3-ITD突变组、FLT3-ITD高等位基因突变率组（FLT3-ITD High,突变率>0.7），FLT3-ITD低等位基因突变率组（FLT3-ITD Low,突变率 0.05-0.7）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林(MIDOSTAURIN)用于治疗FLT3突变型急性髓细胞白血病
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