维利帕尼是艾伯维研发的一种口服的PARP抑制剂。PARP是体内一种修复细胞DNA损伤的内源性酶。除正常细胞外，PARP还可以修复肿瘤细胞的DNA损伤，帮助肿瘤细胞在体内存活。此外，维利帕尼Veliparib还可以增强治疗DNA损伤的敏感度，如化疗和放疗（RT）。当维利帕尼与放疗以及几种细胞毒性药物联合应用于不同实体肿瘤时，比单用放化疗效果更好。此前，PARP抑制剂维利帕尼已经获得美国FDA孤儿药资格认定。

　　维利帕尼试验数据

　　1、维利帕尼单药治疗复发卵巢癌：客观缓解率为40%

　　该研究纳入88例复发卵巢癌患者。其中60例为BRCA1或2突变，28例患者为BRAC野生型。推荐的II期剂量（R2PD）为400mg,在最大耐受剂量（MTD）下，客观缓解率为40％，BRCA突变患者的临床受益率（CBR）为68％。在BRCA WT患者中，客观缓解率仅为4％，临床受益率为38％。维利帕尼半衰期建立在5.2小时。最常见的副反应是恶心，疲劳和淋巴细胞减少。

　　2、维利帕尼单药治疗gBRCA突变卵巢癌：客观缓解率为35%

　　II期GOG280研究，评估治疗germline-BRCA（gBRCA）突变的复发卵巢癌患者的疗效。该研究纳入50例BRCA突变复发性卵巢癌，接受维利帕尼 400mg,一天两次治疗，其中60％的患者耐铂，72％的患者接受过两到三次治疗。整体人群的客观缓解率为26％，铂类耐药患者的客观缓解率为20%和铂类敏感患者的客观缓解率为35%，两组之间无统计学差异。中位无进展生存期（PFS）为8.11个月（范围0.43-19.55个月），中位总生存期（OS）为19.7个月（范围2.3-19.7）。最常见的2级毒性是疲劳（26％），贫血（14％）和胃肠道（恶心和呕吐，分别为46％和18％）。

　　3、维利帕尼b单药治疗多线治疗失败的卵巢癌：客观缓解率为44%

　　I/II期试验的结果探讨了维利帕尼治疗45例经过多线治疗失败（治疗中位数为4线）的gBRCA突变的卵巢癌患者中的疗效。维利帕尼的剂量为300mg,一天两次。结果发现，客观缓解率为44％，中位反应持续时间为7.6个月，中位无进展生存期为5.6个月，总生存期为13.7个月，对于部分铂敏感患者而言均显著延长。值得注意的是，两名患者为持续反应者，分别继续治疗3年和4年。观察到的最常见毒性是贫血，疲劳，恶心和呕吐。与奥拉帕利和Rucaparib相比，维利帕尼的血液学不良事件（AEs）较低，与Niraparib相当。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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