地夫可特是第三代甾体糖皮质激素药物，由Marathon Pharmaceuticals研发，2017年2月被美国FDA批准上市用于治疗杜氏肌营养不良症。地夫可特迅速代谢为有活性的21-OH地夫可特，通过作用于糖皮质激素受体展现出抗炎和免疫抑制的作用。临床研究显示，地夫可特与泼尼松龙的效价比0.69-0.89.地夫可特在治疗风湿性关节炎与全身性红斑狼疮的疗效方面，与其他糖皮质激素相比，起效要早而且更加持久；而其副作用，特别是在促进尿中钙的排泄以及抑制肠道对钙的吸收作用却要比泼尼松龙醋酸酯和倍他美松弱，从而对骨的损耗副作用要更弱。

　　杜氏肌营养不良症是一种由编码抗肌萎缩蛋白(dystrophy)基因突变所致的x-连锁隐性遗传性肌病，有约三分之一病例为散发，没有家族史，是由基因突变造成。患者出生时多正常无异样，自1岁以后开始逐渐出现站立和行走困难，到10岁时已不能行走、需要使用轮椅生活，大多数患儿最终卧床不起，并发痉挛、褥疮、肺炎而在20岁前死亡。DMD一般为男孩发病，全世界活产男性新生婴儿中的发病率约为1/3600，但是在极少数情况下，女孩也会得这种病。

　　地夫可特，是属于激素类药物，相当于泼尼松龙10～20倍，肝功能不好的患者不宜用。在服用期间应定期检查肝肾功能！这也是迄今为止唯一经过临床验证可以延缓肌营养不良的药物。但它的效果只限于使病情发展减慢，而不能使病情逆转，也很难使病情停止发展，也不能使患者力量恢复。这一点，在服药之前一定要非常清楚。地夫可特可能会导致肌营养不良患者的肝肾功能异常，因此在服药后3个月左右要检测肝肾功能，以后也要定期复查。如果肝肾功能超过正常上限3倍，不建议继续使用。此外，若肌营养不良患者出现服药后肌无力反而明显加重，这部分患者也不宜继续使用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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