NSCLC本身不是一种罕见的癌症，但EGFR阳性的NSCLC患者亚群被认为是罕见的。大多数EGFR突变阳性的NSCLC病例属于常见的EGFR突变：外显子19缺失和L858R.约有10%的EGFR突变的NSCLC患者具有罕见突变。这些患者需要一款有针对性的药物进行治疗。

　　阿法替尼最初于2013年被FDA批准用于治疗外显子19缺失或外显子21 L858R置换的转移性NSCLC.2016年，它的适用范围被扩大，治疗铂类化疗后疾病进展的肺部鳞状细胞癌患者。

　　此次扩大适应症的获批是基于包含32名患者的2期临床试验LUX-Lung 2和3期临床试验LUX-Lung 3和LUX-Lung 6的结果。其中，21例患者具有单一突变，其余为两个突变。具有单一S7681突变的1名患者缓解持续时间为37.3个月；8名具有G719X突变患者中有6名（75%）的缓解持续时间长达25.2个月；12名具有L861Q突变患者中有7名（58%）出现缓解，缓解持续时间为2.8-20.6个月。最常见的共同突变是在S768I和G719X中，5名患者中的4名出现缓解（80%）。2名具有S768I和L858R突变患者中的1名出现缓解，缓解持续时间为34.5个月以上。3名具有G719X和L861Q突变患者中的2名出现缓解，1名具有L861Q和Del 19突变的患者没有缓解。

　　总体而言，阿法替尼组患者的客观缓解率（ORR）为66%。在出现缓解的患者中，52%的患者的缓解持续时间≥12个月，33%的患者的缓解持续时间≥18个月。

　　FDA指出，在所有研究中，≥20%的患者报告的最常见不良事件为腹泻、皮疹、痤疮样皮炎、口腔炎、甲沟炎、皮肤干燥、食欲下降、恶心、呕吐和瘙痒。对于更广泛的适应症，阿法替尼治疗的患者中有29%报告有严重不良时间。其中，最常见的为腹泻（6.6%）、呕吐（4.8%）、呼吸困难、乏力和低钾血症（各为1.7%）。

　　“对于迄今为止没有被证实的治疗方案的患者，除了化疗外，我们实际上在阿法替尼中还有一个循证的治疗选择，我认为这将是非常有价值的补充，”瑞典医学中心癌症研究所的胸部肿瘤科医生H. Jack West博士说：“在过去两年中，我们已经了解到EGFR突变不仅仅是一个简单的‘是或否’，事实比这更细致。88%到90%的患者有1或2个常见的EGFR突变，但那使EGFR突变中的10%到12%为罕见突变。从历史上看，对于这些罕见的突变，我们给予的第一代抑制剂如erlotinib（Tarceva,埃罗替尼）或gefitinib (Iressa,吉非替尼）并不是特别成功。但阿法替尼的研究更好，并且显然对于其中的大多数有一些活性。它对于外显子20插入或T790M来说效果不佳，但对其它许多罕见突变，我们现在有阿法替尼这一选择。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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