美国FDA批准诺华制药公司的帕比司他用于治疗既往接受过至少2种标准疗法（包括硼替佐米和免疫调节剂）的多发性骨髓瘤患者。帕比司他是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂。在此药物获得批准前，FDA已将其指定为罕见病治疗产品，并授予其优先审查状态。
FDA的此次批准是依据一项临床试验，该试验评估了帕比司他联合硼替佐米和地塞米松在193例多发性骨髓瘤患者中的安全性和有效性。研究小组发现，接受帕比司他联合硼替佐米和地塞米松治疗的患者，其疾病进展平均延迟了10.6个月；相比之下，只接受硼替佐米和地塞米松治疗的患者，其疾病进展平均延迟了5.8个月。
研究人员还发现，在帕比司他治疗的受试者中有59%的患者出现肿瘤缩小或消失，相比之下，这在接受硼替佐米和地塞米松治疗的患者中的比例为41%。FDA药品审评和研究中心血液肿瘤科产品办公室主任Richard Pazdur博士在一份新闻稿中说：“帕比司他具有一种新的作用机制，该机制不同于以往获批用于治疗多发性骨髓瘤的药物，这使其有望成为多发性骨髓瘤的治疗中引人注意的候选药剂。帕比司他已被证明可以减缓多发性骨髓瘤的进展，所以它的批准尤为重要。”
接受帕比司他治疗的受试者中最常见的不良反应包括腹泻、疲倦、恶心、手臂或腿部肿胀、食欲下降、发热、呕吐和无力、低磷血症、低钾血症、低钠血症、肌酐增高、血小板减少、白细胞减少和贫血。使用帕比司他还与肝毒性、严重腹泻、心律失常及心电图变化、严重和致命性心脏事件的发生相关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
