鲁索替尼是一种JAK激酶抑制剂，于2011年11月获批用于治疗骨髓疾病真性红细胞增多症和骨髓纤维化。鲁索替尼也在加强证明其在移植物抗宿主病方面的实力，2019年5月获得治疗12岁及以上成人和儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）的新适应症批准，这也是FDA批准的首个此类药物。

　　GVHD是异源基因干细胞移植后可能发生的一种情况，在这种情况下，供体细胞会启动免疫反应，攻击接受移植者的器官，导致严重的发病率和死亡率。移植物抗宿主病有两种主要形式：急性，在移植后100天内发生；慢性，在移植后100天后发生。GVHD可影响多个器官系统，包括皮肤、胃肠道（消化道）和肝脏。抗类固醇的急性GVHD可能是致命的，一年死亡率约为70%。在美国，每年大约有一半的急性GVHD患者对类固醇没有足够的反应。

　　诺华（Novartis）和Incyte现在着眼于慢性GVHD.在一项名为Reach3的临床3期研究中，鲁索替尼首次成功治疗慢性GVHD,49.7%使用鲁索替尼的患者在24周后有反应，明显高于对照组的25.6%患者，对照组采用了目前认可的最佳疗法。Incyte肿瘤药物开发副总裁Peter Langmuir说，试验中患者都已经在类固醇治疗中失败，类固醇被认为是急性和慢性GVHD的“主要治疗手段”。该研究也触及了一些关键的次要终点，相比对照组60.4%的患者比例，使用鲁索替尼的患者中超过76%在24周内有反应。鲁索替尼还显著提高了无失败生存率(Failure free survival,FFS,即疾病最早复发、慢性GVHD新系统治疗开始或死亡的时间)。

　　考虑到近年来慢性移植物抗宿主病（GVHD）领域进展甚微，这场胜利对诺华和Incyte来说是一次重大的胜利。诺华制药首席医疗官说，只有不到20%的慢性GVHD患者在最初的类固醇治疗后一年内能持续受益。Incyte的Langmuir补充说，从历史上看，很多候选药都有看起来很有前途的轶事报道，当你做了适当的对照试验后，事情就不那么顺利了。

　　慢性GVHD有可能成为鲁索替尼一个有前途的适应症。Langmuir说，美国目前约有14000名患者患该疾病，每年大约有1500例新的类固醇难治性病例。与慢性GVHD相比，急性GVHD相当有限，人不会患很长时间的急性病，急性病要么致命，要么好转，要么变为慢性，而慢性GVHD患者可以存活多年。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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