在多中心，开放标签的2期临床试验中，研究人员着手检查培米替尼在先前治疗过，局部晚期或转移性胆管癌患者中是否存在FGF / FGFR改变的安全性和抗肿瘤活性。要符合入组条件，患者必须年满18周岁，至少经过1次全身性治疗后，具有组织学或细胞学诊断为局部晚期或转移性胆管癌，并已记录有进行性疾病，并且根据RECIST v1.1具有影像学上可测量的疾病标准，以及ECOG绩效状态为0到2，以及其他标准。

　　对患者进行FGF / FGFR状况的中央预筛查，并根据他们的中央确认结果，将他们分配为3个队列中的1个：具有FGFR2融合或重排的患者，具有其他FGF / FGFR改变的患者和没有FGF / FGFR改变的患者。不论队列分配如何，所有参与者均每天口服一次口服培米替尼，起始剂量为13.5 mg.给予治疗直到放射疾病进展，无法忍受的毒性，撤回同意或医生选择为止。用药剂量可能会中断长达14天，以消除毒性。

　　该试验的主要终点是每次独立的中央评价得出的获得客观缓解的FGFR2融合或重排患者的比例。该试验的主要次要终点是具有其他FGF / FGFR改变的患者，所有具有FGF / FGFR改变的患者以及没有FGF / FGFR改变以及DOR和疾病控制的患者中具有客观反应的患者所占的比例率，无进展生存期（PFS），总生存期（OS），安全性和药代动力学。

　　使用FoundationOne测试对总共1206名患者的FGF / FGFR状态进行了预筛查。在这些患者中，有1120个没有携带这些突变，或者他们拒绝参加该研究。其余86例患者进行了资格评估。还评估了另外85名具有FGF / FGFR改变的患者的资格。在171名患者中，有146名患者参加了2017年1月17日至2019年3月22日的试验。在146名患者中，有107名患有FGFR2融合或重排，其中20名患有其他FGF / FGFR改变，而18名没有FGF / FGFR改变。

　　所有参与者均接受了至少1剂培米替尼的剂量，并且被纳入安全性和有效性人群中，除了1名未确定FGF / FGFR状态的患者，其未包括在疗效分析中。总体中位随访时间为17.8个月，对于具有FGFR2融合或重排的患者，具有其他FGF / FGFR改变的患者以及没有FGF / FGFR的患者，中位随访时间分别为15.4个月，19.9个月和24.2个月改建。在这些队列中，中位治疗时间分别为7.2个月，1.4个月和1.3个月。

　　在所分析的所有队列中，参与者的中位年龄为59岁，ECOG表现状态为0或1的有92％，转移性疾病的有86％，以前接受过2种或更多种全身治疗的有39％。此外，大多数参与者在进入研究之前就已经接受了铂类化学疗法。最普遍接受的化疗方案是吉西他滨加顺铂的化疗方案，47％的患者接受了该方案。值得注意的是，在具有FGFR2融合或重排的患者中，有98％患有肝内胆管癌。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培米替尼(PEMIGATINIB)用于治疗晚期或转移性胆管癌成人患者

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