阿维普替尼在肥大细胞负荷、患者自我报告结局和生存质量三个疗效指标上均显示了活性。在多个疾病负担指标上观察到的一致结果支持对于avapritinib用于治疗惰性SM的进一步评估。在第16周，患者报告的ISM-SAF TSS分数达到了具有统计学意义的下降。相比在安慰剂对照组中观察到的3%的中位改善，avapritinib的三个剂量组全部达到了中位30%的改善（p=0.001）。至数据截止日，37例患者（95%）仍在接受avapritinib治疗，中位随访周期为18周。

　　从每日25mg剂量组获得的结果显示了明显的临床活性，其中包括血浆类胰蛋白酶、骨髓肥大细胞和KIT D816V等位基因负担的显著下降。阿维普替尼治疗带来了ISM-SAFTSS分数、消化系统症状评分、表皮症状评分和每个单独症状评分的下降。随着时间的推移，每日一次25mg剂量组的患者的症状继续减轻。

　　《肥大细胞增生症问卷》(MC-QoL,一个专为肥大细胞相关疾病设计的PRO工具）的结果显示avapritinib改善了治疗组患者的生存质量，这些改善也进一步支持治疗组的ISM-SAF评分结果。每日一次25mg剂量组的患者平均MC-QoL得分平均降低了34%，并且在所有四个评估领域（症状，社交生活能力，情绪和皮肤）均得到改善。相比之下，安慰剂对照组较基线的改善则为7%。

　　阿维普替尼的安全性结果支持用于治疗惰性SM的长期用药。试验中的所有剂量组都显示了良好的耐受性，也没有患者因为不良事件终止治疗。在每日一次25mg的剂量组中没有发生三级及以上的严重不良事件，也没有患者需要剂量调整。安慰剂组中的两例患者（22%）发生了三级不良事件，包括一例癫痫和一例弥漫性皮肤肥大细胞增生症，这两例均达到了严重不良事件的标准。

　　阿维普替尼是一款在研的口服精准疗法，可选择性地、有效抑制KIT和PDGFRA突变激酶。它是一种靶向于激酶活化构象的I型抑制剂。Blueprint Medicines正在针对阿维普替尼实施广泛的临床开发计划，以用于晚期，冒烟型和惰性SM,以及多线胃肠道间质瘤（GIST）的临床开发计划。

　　阿维普替尼是为了结合和抑制D816V突变的KIT而专门设计和研发的药物。大约95%的SM患者都携带KIT D816V突变基因驱动。临床前研究显示，avapritinib可在亚纳摩尔效价下以最小的脱靶活性强效地抑制KIT D816V突变。研究还表明，对于GIST中常见的KIT和PDGFRA突变，以及导致对现有治疗药物耐药的激活环突变，阿维普替尼也具有广泛的抑制效应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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