辉瑞（Pfizer）近日公布了评估口服JAK抑制剂托法替布（tofacitinib,托法替尼）治疗活动性强直性脊柱炎（AS）成人患者一项III期临床研究（A3921120）的阳性结果。数据显示，依据国际脊柱关节炎协会评估标准（ASAS），在治疗第16周，与安慰剂相比，托法替布达到了主要终点（ASAS20应答）和关键次要终点。

　　AS是一种慢性炎症性疾病，在成年早期影响男性和女性。首次症状通常发生在30岁之前，很少在45岁以后出现。AS的症状包括背部和臀部疼痛和僵硬。随着时间的推移，一些患者可能会出现脊柱椎骨融合。AS会给患者带来严重的慢性疼痛，并对健康相关生活质量产生负面影响。

　　A3921120是一个多中心、双盲、安慰剂对照3期研究，在270例活动性AS成人患者中开展，这些患者符合改良的AS纽约标准（MNY），并且对2种或2种以上非甾体抗炎药（NSAID）治疗反应不足或不耐受。研究中，患者被随机分配，每天2次服用5mg剂量托法替布或安慰剂，治疗为期16周，共有269例患者接受了治疗。完成16周双盲治疗期的合格患者被分配接受开放标签每日2次5mg剂量托法替布 5m治疗额外32周，随后进入为期4周的随访期。结果显示，该研究达到了主要终点：在治疗第16周，与安慰剂组相比，托法替布治疗组达到ASAS20应答的患者比例显著增加（56.4% vs 29.4%；p＜0.0001）。此外，与安慰剂组相比，托法替布治疗组达到ASAS40应答患者比例显著增加（40.6% vs 12.5%；p＜0.0001），这是该研究的一个关键次要终点。ASAS20/40用于确定改善或治疗反应。该研究中，在任何治疗组发生在＞5%患者中的最常见不良事件包括：上呼吸道感染、鼻咽炎、腹泻、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、关节痛和头痛。托法替布的活性药物成分为tofacitinib（托法替尼），这是一种口服JAK抑制剂，可选择性抑制JAK激酶，阻断JAK/STAT通路，该信号通路是一条由细胞因子刺激的信号转导通路，参与细胞的增殖、分化、凋亡以及免疫调节等许多重要的生物学过程。

　　托法替布于2012年在美国获得批准，是上市的首个JAK抑制剂，该药每日口服2次。目前，托法替布已被批准4个适应症：（1）治疗中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）成人患者；（2）治疗活动性银屑病关节炎（PsA）成人患者；（3）治疗中度至重度溃疡性结肠炎（UC）成人患者；（4）治疗≥2岁、有活动性多关节病程的幼年特发性关节炎（pcJIA）儿童和青少年患者。值得一提的是，托法替布是美国第一个也是唯一一个获批用于治疗pcJIA的JAK抑制剂，该批准包括托法替布的2种剂型，一种是片剂，另一种是口服溶液，根据体重给药。在中国市场，托法替布于2017年3月获批上市，用于对MTX治疗缓解不足或不能耐受的中度至重度活动性RA成人患者的治疗。托法替布可与MTX或其他非生物类DMARD联合用药，该药获批的推荐剂量为5mg,每天口服2次，与食物或不与食物同服。此次批准，使托法替布成为中国市场治疗类风湿性关节炎（RA）的首个JAK抑制剂。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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