美国食品药品管理局（FDA）加速批准基因泰克（罗氏）的恩曲替尼（entrectinib），用于治疗神经营养性酪氨酸受体激酶（NTRK）基因融合实体瘤的成人和12岁及以上儿童患者，这些患者没有其它有效治疗方法。FDA还批准其第二种适应症：ROS1阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

　　恩曲替尼是FDA批准第3款针对癌症关键遗传因素而不是特定类型肿瘤的肿瘤药物。该批准标志着“组织不可知”的癌症药物开发的新范例，遵循FDA在2018年发布的指导文件中制定的政策。以前的FDA批准的“组织不可知”的癌症药物有：2017年批准pembrolizumab用于治疗不稳定性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）肿瘤，2018年批准larotrectinib用于治疗NTRK基因融合肿瘤。

　　在对54名NTRK融合阳性肿瘤成人的四项临床试验中评估了恩曲替尼缩小肿瘤的能力。肿瘤严重缩小（总体反应率）的患者比例为57％，肿瘤完全消失的患者为7.4％。在31例肿瘤缩小的患者中，61％的肿瘤缩小持续9个月或更长时间。最常见的癌症部位是肺，唾液腺，乳腺，甲状腺和结肠/直肠。

　　恩曲替尼也被批准用于治疗患有非小细胞肺癌的成人，其肿瘤是ROS1阳性（ROS1基因突变）并且已经扩散到身体的其他部位（转移性）。临床研究评估了51名患有ROS1阳性肺癌的成年人。总体反应率为78％，其中5.9％的患者癌症完全消失。在40例肿瘤缩小的患者中，55％的肿瘤缩小持续12个月或更长时间。

　　恩曲替尼的常见副作用是疲劳，便秘，味觉障碍（味觉扭曲），水肿（肿胀），头晕，腹泻，恶心，感觉迟钝，呼吸困难（呼吸短促），肌痛，认知障碍（混乱，记忆或注意力问题，说话困难或幻觉），体重增加，咳嗽，呕吐，发烧，关节痛和视力障碍（视力模糊，对光敏感，复视，视力恶化，白内障或飞蚊症）。恩曲替尼最严重的副作用是充血性心力衰竭，中枢神经系统症状（认知障碍，焦虑，抑郁症，包括自杀性思维，头晕或失去平衡，睡眠模式改变，包括失眠和过度嗜睡），骨骼骨折，肝毒性（肝脏损伤），高尿酸血症（尿酸升高），QT间期延长（心律异常）和视力障碍。卫生保健专业人员应告知备孕妇女和男性在恩曲替尼治疗期间采取有效的避孕措施。孕妇或哺乳期妇女不应服用恩曲替尼,因为其可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。

　　恩曲替尼被授予加速批准。该批准要求申办者向FDA提供额外的数据。恩曲替尼还获得了优先审查，突破性治疗和孤儿药物称号。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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