Enasidenib(恩西地平),商品名Idhifa,由Agios和 Celgene联合开发,2017年8月1日,获得FDA批准上市,用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。恩西地平获得了FDA审评的快速通道和优先审评的资格,同时获得了FDA“孤儿药”资格认定。
Enasidenib属于first in class的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂,可以抑制多种促进细胞增殖的酶的活性。如果患者血液或骨髓样本中检测到了IDH2突变,便适用于接enasidenib治疗。AML患者中携带IDH2突变的比例大约为8~19%。
一种实验室靶向疗法对复发性或难治的血液癌症—急性髓系白血病(AML)提供了全新的治疗方法。多达 15% 的 AML 患者 IDH2 基因突变,从而防止白细胞从中性粒细胞中成熟,相反,这些白细胞成为白血病细胞。AML 的标准疗法是靶向所有白细胞,而此次实验疗法 恩西地平却抑制突变 IDH2 基因,不会扼杀白血细胞,而是让不成熟的白细胞自然成熟,这种疗法的目的是把它们变成正常健康的细胞,而不是把它们大规模进行屠杀。
参加此次试验的参与者共计 239 人,其中 74% 的参与者已经是复发性白血病,根本就找不到有效的治疗方法,在参与实验的过程中,其中 71 人对enasidenib 有反应,34 人达到完全缓解。根据实验数据的统计,取得部分反应的患者病情平均缓解 14.4 个月,而取得完全缓解的患者病情得以控制达到19.7 个月。
在未来的研究中,科学家还将进一步收集这些参与者的数据信息,不过可以明确的是,比起之前的标准治疗,病人的整体生存时长从之前的 3.3 个月延长到到 9.3 个月。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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