艾伯维AbbVie宣布，FDA已批准抗癌药维奈妥拉联合阿扎胞苷(AZA)、或地西他滨、或低剂量阿糖胞苷（LDAC），用于治疗新诊断的急性髓性白血病（AML）成人患者，具体为：年龄≥75岁的患者，或因合并症而排除使用强化诱导化疗的患者。在美国，维奈妥拉于2018年获得FDA加速批准用于上述适应症。此次批准将维奈妥拉上述适应症由加速批准转为了完全批准。

　　此次批准得到了3期VIALE-A（M5-656）和VIALE-C（M16-043）研究的数据以及1b期M14-358和1/2期M14-387研究的更新数据支持。VIALE-A研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA,一种低甲基化剂）方案、维奈妥拉+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。结果显示，与安慰剂+阿扎胞苷相比，维奈妥拉+阿扎胞苷方案显著延长了总生存期（OS）。

　　具体疗效数据为：（1）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，维奈妥拉+阿扎胞苷治疗组OS显著延长（中位OS:14.7个月 vs 9.6个月）、死亡风险降低34%（HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；p＜0.001）。（2）与阿扎胞苷+安慰剂组相比，维奈妥拉+阿扎胞苷治疗组复合完全缓解率（CR+CRi）高出一倍多（66.4% vs 28.3%，p＜0.001）。此外，该研究也达到了CR+CRh（完全缓解+部分血液学恢复的完全缓解）次要终点：维奈妥拉+阿扎胞苷治疗组CR+CRh为64.7%，阿扎胞苷+安慰剂组为22.8%。

　　VIALE-C研究在新确诊的、不符合强化化疗资格的AML患者中开展。研究中，患者被随机分配，比较了维奈妥拉+LDAC方案、安慰剂+LDAC方案的疗效和安全性。（n=68），主要疗效终点是比较2组的总生存期（OS）。结果显示，研究没有达到显著改善OS的主要终点：与安慰剂+LDAC组相比，维奈妥拉+LDAC组死亡风险降低25%。在初步分析（中位随访12个月）时，维奈妥拉+LDAC组中位OS为7.2个月，安慰剂+LDAC组为4.1个月。次要终点方面，与安慰剂+LDAC组相比，维奈妥拉+LDAC组完全缓解率显著提高（CR:27.3% vs 7.4%）、完全缓解或伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解显著提高（CR+CRi:47.6% vs 13.2%）、完全缓解或部分血液学恢复的完全缓解（CR+CRh:46.9% vs 14.7%）、启动第二疗程治疗时的CR+CRi显著提高（34.3% vs 2.9%），p值均＜0.001.维奈妥拉的活性药物成分为维奈妥拉，是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。维奈妥拉旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。截至目前，维奈妥拉已在全球多个国家批准上市，用于成人治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。

　　在美国，维奈妥拉已被FDA授予了5个突破性药物资格（BTD）：1个BTD被授予一线治疗CLL、2个BTD被授予治疗复发性或难治性CLL、2个BTD被授予一线治疗AML.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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