格拉吉布片剂与低剂量阿糖胞苷联合使用，用于一线治疗75岁以上或因为合并其他慢性疾病不适合接受高强度化疗的急性髓细胞白血病（AML）患者。

　　格拉吉布是口服Hedgehog信号通路抑制剂，FDA批准的首款用于治疗AML的Hedgehog信号通路抑制剂。在成人中，Hedgehog信号通路的异常激活被认为帮助肿瘤干细胞的发育和存活。临床前研究表明扰乱这一信号通路可以削弱肿瘤干细胞的发育和存活。格拉吉布也曾获得FDA授予的孤儿药资格和优先审评资格。

　　FDA此次批准基于代号为BRIGHT 1003的关键性、国际、随机、II期临床试验中的结果。在这项试验中，115名新确诊AML患者接受了格拉吉布和低剂量阿糖胞苷的组合疗法，或者低剂量阿糖胞苷单药治疗。结果显示，接受格拉吉布和低剂量阿糖胞苷组合疗法的患者的中位总生存期为8.3个月，显著高于低剂量阿糖胞苷单药组的4.3个月，可使患者死亡风险降低54%。

　　AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症。由于恶性白血球的不受控增殖和积累，导致它们不但功能失常，而且影响正常血细胞的生成。根据美国国家癌症研究所（NCI）统计，在2018年大约有19520名患者被诊断患有AML,大约10670名患者因此去世。治疗AML的标准疗法为高强度化疗，但是接近一半的AML患者由于合并症和与化疗相关的毒性而无法接受高强度化疗。

　　“作为辉瑞获得批准的第二款针对AML患者的药物，格拉吉布再度体现了我们将创新药物带给最难治癌症患者的承诺，”辉瑞肿瘤学全球总裁Andy Schmeltz先生说：“我们很高兴能够为无法接受高强度化疗的患者提供这一新口服药物选择。与低剂量化疗联用，它能够改善他们的生存机会。”如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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