恩西地平是异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的小分子抑制剂。 恩西地平靶向突变体IDH2变体R140Q,R172S和R172K,其体外浓度比野生型酶低约40倍。在IDH2突变的AML小鼠异种移植模型中 ，恩西地平抑制IDH2酶，导致 2-羟基戊二酸（2-HG）水平降低并诱导骨髓分化。 在具有突变的IDH2的AML患者的血液样品中，恩西地平降低2-HG水平，减少细胞计数和增加成熟骨髓细胞的百分比。
恩西地平的适应症：适用于复发或难治性、伴异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的急性髓细胞性白血病（AML）。规格：50mg,100mg,片剂。100mg口服，每天一次，直到疾病进展或不能接受毒性反应。恩西地平的不良反应：常见的不良反应（≥20%）包括恶心，呕吐，腹泻，胆红素增高，食欲降低。
恩西地平抑制异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）的突变活性，并于2017年被FDA批准用于难治性或复发性IDH2突变型急性髓细胞白血病（AML）患者。斯坦福大学的研究人员观察到，绝大多数IDH2突变型AML患者的原始细胞计数并没有因恩西地平而改善，其外周血细胞计数增加，并且不需要红细胞输血。为了研究这种现象的机制，研究人员将培养的造血祖细胞暴露于恩西地平和/或其他IDH1/2抑制剂中。恩西地平可增加造血干细胞祖细胞的类红细胞分化，并且依赖于促红细胞生成素信号，但不依赖于IDH2.此外，研究人员还发现恩西地平通过抑制ATP结合盒转运蛋白G 2来作用于成熟的CD71+红系祖细胞，导致血红素前体（原卟啉IX）增加，从而促进红系细胞分化。临床试验正在进行，以确定恩西地平是否可用于治疗贫血的其他临床原因，并减轻广大患者的输血负担。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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