美国食品和药物管理局（FDA）于2017年12月20日发布批准了一种名为博舒替尼的第二代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于新诊断的费城染色体阳性的慢性粒细胞白血病（CML）患者。FDA在2012年首次批准了用于治疗慢性，加速或急变期Ph + CML患者的bosutinib,这些患者对先前的治疗具有抵抗性或不耐受性。BOSULIF是辉瑞第一种治疗恶性血液肿瘤的药物，从那时起就成为对先前疗法有耐药性或不耐受的Ph+ CML成年患者的一种重要的治疗选择。这次适应症的扩大，有可能使其对挽救CML患者的生命产生更大的影响。
慢性粒细胞白血病是一种罕见的恶性肿瘤，大约占所有癌症的0.3%，占成人白血病的20%；一般人群中，大约每10万有1至2个人患有该病。慢性粒细胞白血病可以发生于任何年龄的人群，但以50岁以上的人群最常见，平均发病年龄为65岁，男性比女性更常见。此病影响血液及骨髓，特点是产生大量不成熟的白细胞，这些白细胞在骨髓内聚集，抑制骨髓的正常造血；并且能够通过血液在全身扩散，导致病人出现贫血、容易出血、感染及器官浸润等。
批准是基于随机第三阶段BFORE试验（ClinicalTrials.gov识别号：NCT02130557）的结果，该试验显示用博舒替尼治疗的患者（12个月MMR率，47.2％）的主要分子反应率（MMR）高于用伊马替尼治疗（12个月MMR率36.9％; P = 0.02），这是CML的一线标准治疗方案。
虽然伊马替尼对CML患者是一种非常有效的治疗方法，但耐药性或难治性疾病是一个严重的问题，这导致了对第二代TKIs的需求。 然而，BFORE认为，CML患者可能对第一线的博舒替尼具有深度分子反应。与博舒替尼有关的常见不良事件（AEs）包括“腹泻、恶心、血小板减少、皮疹、丙氨酸转氨酶增加、腹痛以及天冬氨酸转氨酶增加。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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