胆管癌是一种罕见的，侵袭性的癌症，其有效疗法有限，患者急需新的治疗选择，尤其是那些在化疗后经历疾病进展的患者。 期待在针对 先前治疗过IDH1突变的胆管癌患者的第一个针对IDH1突变的 口服治疗的审查过程中与FDA紧密合作 。

　　来自ClarIDHy 3期临床试验的数据支持依维替尼的NDA.该试验的最新结果几乎在美国临床肿瘤学会胃肠道癌专题讨论会（ASCO GU）上发表。与ClarIDHy中的安慰剂相比，依维替尼使IDH1突变型胆管癌患者的死亡风险降低了21％，达到了其无进展生存期（PFS）改善的主要终点。

　　基于开放性单臂多中心临床试验（AG120-C-001，NCT02074839），该实验共招募了174名患有复发或难治性AML的成年患者，他们均通过进行Abbott RealTime IDH1 试验（FDA用于选择可使用ivosidenib治疗的AML患者的试验）被证实IDH1发生了突变。依维替尼以每日500mg作为起始剂量口服给药，出现病情持续恶化、药物产生毒性过强、病人需进行造血干细胞移植的情况，则停止给药。中位治疗时间为4.1个月（范围0.1-39.5个月）。174名患者中的21名（12％）在使用ivosidenib治疗后进行了干细胞移植手术。

　　药物的疗效根据CR（完全缓解率）+ CRh（部分血液学改善的完全缓解率）持续时间以及从输血依赖性到独立性的转换率来确定。试验证实其CR + CRh率为32.8％（95％置信区间：25.8％-40.3％）。中位响应时间为2个月（范围0.9-5.6个月），中位反应持续时间为8.2个月（95％置信区间：5.6-12个月）。CR和CRh率分别为24.7％（95％置信区间：18.5％，31.8％）和8.0％（95％置信区间：4.5％，13.1％）。

　　在基线时依赖红细胞（RBC）、血小板输注的110名患者中，41名（37.3％）在基线后的56天内可不再进行RBC和血小板输注。在基线时不依赖RBC和血小板输注的64名患者中，38名（59.4％）在基线后56天内仍无需输注。

　　最常见的不良反应（≥20％）是疲劳，白细胞增多，关节痛，腹泻，呼吸困难，水肿，恶心，粘膜炎，心电图QTc间期延长，皮疹，发热，咳嗽和便秘。

　　依维替尼的建议服用剂量为每天口服500毫克，可与食物同服。若病情持续恶化或药物产生毒性过强则停止用药，建议至少治疗6个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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