英国制药巨头阿斯利康（AstraZeneca）及旗下全球生物制剂研发部门MedImmune宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准鲁磨西替（moxetumomab pasudotox-tdfk）用于既往已接受过至少2种系统疗法（包括嘌呤核苷类似物）治疗失败的复发性或难治性毛细胞白血病（HCL）成人患者的治疗。

　　毛细胞白血病（HCL）HCL是一种罕见的、无法治愈的、进展缓慢的淋巴增殖性慢性白血病，以贫血、出血、脾脏肿大及外周血及骨髓出现大量边缘不整齐呈伪足状或纤毛样突出的白细胞为特征。HCL可导致严重的、危及生命的后果，包括严重感染、出血和贫血。

　　据估计，在美国，每年大约有1000人确诊HCL.目前，HCL没有成熟的标准护理方案。尽管许多患者在治疗初期表现缓解，但高达30%-40%的患者在第一次治疗后5-10年内病情会复发。而在随后的治疗中，缓解时间缩短、毒性积累，很少有治疗选择。鲁磨西替代表着一种非常有前途的非化疗药物，有望解决复发性或难治性HCL患者群体中存在的显着未满足医疗需求。鲁磨西替是一种抗CD-22重组免疫毒素，该药是治疗HCL的一种首创（first-in-class）级别的创新药物，之前已被FDA授予优先审查资格。此次批准，使鲁磨西替成为过去20多年来获批治疗HCL的首个新药，标志着HCL临床治疗一个重大里程碑。

　　鲁磨西替的获批是基于一项III期临床研究（Study 1053）的数据。该研究是一项单臂、多中心研究，在80例既往接受了至少2种方案的复发性或难治性HCL成人患者中开展，评估了鲁磨西替单药治疗的疗效和安全性。该研究在全球14个国家34个治疗中心开展。研究数据显示，鲁磨西替单药治疗的总缓解率为75%（95%CI:64-84），完全缓解率为41%（95%CI:30-53），持久的完全缓解率为30%（95%CI:20-41）。总体而言，75％对白血病治疗有完全反应或部分反应。

　　FDA批准鲁磨西替对HCL患者来说，是一个重要的里程碑，对于这些患者而言，这一批准是20多年来第一款FDA批准的针对他们疾病的疗法！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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