他泽司他的加速批准是基于正在进行的名为EZH-202的II期临床研究（ClinicalTrials.gov编号NCT02601950）。共有62例转移性或局部进展的ES患者参与。虽然总体缓解率仅为15%，但在发生缓解的受试者中，67%的应答持续时间在6个月或以上。这些数据与软组织肉瘤的标准放化疗联合疗法相比巨有优势。目前的标准治疗具有剂量限制性毒性问题，应答率在12-23%之间，中位缓解时间仅为4.5个月。

　　Epizyme公司目前正在推进一项名为EZH-301的III期临床研究（ClinicalTrials.gov编号NCT04204941），评估他泽司他联合阿霉素作为ES的一线治疗。若该研究结果为阳性，将为该药在一线治疗中的获批打下基础，从而扩大他泽司他的潜在市场。

　　他泽司他的抗肿瘤疗效可能是有代价的。在2018年4月的一份报告中，一名患者在EZH-102的I期临床研究中（ClinicalTrials.gov编号NCT02601937）患上了继发性T细胞淋巴瘤，FDA决定部分暂停该药的临床开发。尽管FDA后来于2018年9月撤销了该限制，但仍出现了继发恶性肿瘤的安全风险。在668例接受他泽司他治疗的患者中，有0.6%发展为骨髓增生异常综合征或急性髓细胞白血病。他泽司他的处方信息中包括了一项继发性恶性肿瘤风险增加的警告。

　　他泽司他在更广阔市场的应用前景影响着Epizyme对该药的定价策略。该药目前的定价为每月15500美元。然而，考虑到ES是一种极端罕见的疾病，他泽司他的价格相对于拜耳公司的孤儿药Vitrakvi每月32,800美元的成本是比较适中的，Vitrakvi用于治疗带有NTRK基因融合的实体肿瘤。Epizyme公司正在实施一个长期战略，使他泽司他在市场上处于有利位置，期待将其应用于其他癌症的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问 他泽司他  https://www.kangbixing.com/drug/tzst/