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米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)治疗白血病效果好吗?

时间:2021-05-24 10:21 来源:药品咨询 作者:康必行-小喆

  2017年是医疗业内值得期待的一年,仅第一季度FDA就批准了12种新药,是去年的近半数,而截至5月15日,获批药物更是达到19种,米哚妥林便是其中颇具特色的一大重磅级药物。这款药物在研发过程中就获得了行业普遍关注,并收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。

  米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂,是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的,其中包括Flt3,因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到 FLT3 突变,即可考虑使用 米哚妥林 联合化疗进行治疗。

米哚妥林

  米哚妥林是多重酪氨酸激酶受体的抑制药,针对的靶点有FLT3、PKC, C-FOS, MAPK, PDGFR, CDK1, KIT, VEGF等。2016年2月美国食品药品管理局(FDA)于授予米哚妥林与其他化学治疗(化疗)药联用,治疗新诊断为FLT3基因突变的急性髓系白血病(AML)成年患者突破性治疗药的地位,并给予快速通道审评的待遇。2017年4月米哚妥林不负众望的获得美国FDA批准上市,商品名为米哚妥林.

  米哚妥林是近25年来用于治疗急性髓性白血病AML的首款新药,它的治疗效果无疑是大家最关注的一个方面。体外激酶测定和表达FLT3-ITD的细胞系进行研究,米哚妥林能够抑制活化的FLT3,也能抑制被FLT3突变体转染的细胞系增殖,而FLT3是米哚妥林针对白血病细胞的主要靶点,米哚妥林能够有效准确的直击病灶。

  再来了解一下米哚妥林在临床试验中的表现吧!国际多中心FLT3 AML 3期临床试验中,研究人员检测了3277例AML,入组了符合要求的717例FLT3 患者,并将他们随机分为两组,一组接受米哚妥林与化疗(柔红霉素 阿糖胞苷)的联合疗法,一组只接受化疗治疗,证明米哚妥林的有效性。研究发现,与只接受化疗的对照组相比,接受米哚妥林联合疗法的患者在总生存期上有着显著的改善,米哚妥林组中位总生存期(OS)对比对照组是74.7月vs25.6月(HR = 0.78;p=0.009),差距明显。米哚妥林治疗组更能够有效的延长患者的生存期。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小喆)
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