伊布替尼（Ibrutinib）又曾译为依鲁替尼，是全球第1个上市的BTK抑制剂。Journal of Clinical Oncology在线发表了一项伊布替尼单药维持治疗华氏巨球蛋白血症（WM）的长期随访结果。结果显示：伊布替尼可长期控制WM的疾病进展，并且不良反应可耐受。
该研究共入组了63名患者，给予伊布替尼（420 mg/d）治疗（可通过减少给药剂量降低毒副反应）。这些患者在之前接受过1-9种治疗（中位既往疗法为2种），其中40%患者对既往疗法无效。中位随访时间为59个月，结果发现：总体和主要缓解率分别为90.5%、79.4%。在疾病最佳缓解阶段，血清IgM的中位数从3520 mg/dL下降至821 mg/dL,骨髓疾病的受累率从60%下降至20％，血红蛋白从10.3 g/dL上升至14.2 g/dL（P<0.001）。疾病缓解受到MYD88和CXCR4突变水平的影响。MYD88突变、CXCR4野生型的患者与MYD88、CXCR4双突变的患者相比，具有更好主要缓解率（97.2% vs 68.2%; P<0.0001）和非常好的部分缓解率（47.2% vs 9.1%; P<0.01），并且缩短了达到主要缓解的治疗时间（1.8 vs 4.7个月；P=0.02）。相反，4名MYD88野生型患者未达到主要缓解。入组患者未完全达到中位5年无进展生存（PFS），所有患者的5年总生存（OS）率为87％。
研究者表示：伊布替尼对接受过治疗的WM患者具有很高的活性，可对疾病进行长期控制，并且该药不良反应可耐受。值得注意的是，伊布替尼治疗预后与MYD88、CXCR4突变水平具有显着相关性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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